歐洲批準無義突變新藥
美國拒絕
美國的外顯子跳躍51新藥
歐盟碰壁
這場沒有硝煙的戰(zhàn)爭
仍在繼續(xù)
其中的情節(jié)
一一道來
上周，歐洲藥品管理局（EMA）的專家委員會，人用藥物產(chǎn)品委員會（CHMP）建議，擴大治療無義突變杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）的新藥，PTC-124的適應癥。
PTC-124上市名為Translarna。在2014年獲得歐盟批準，用于治療5歲及5歲以上的DMD患者。
如今，這個口服新藥被批準治療年齡更小的兒童。
從此，患有無義突變的2-5歲的兒童也可以使用PTC-124了。
PTC-124的化學通用名為ataluren，由位于美國新澤西州的生物科技公司PTC研制和開發(fā)上市。
與此同時，PTC公司也在全球積極研發(fā)ataluren，目前已經(jīng)在加拿大，澳大利亞和以色列進行一項為期三年的二期臨床試驗。
在國內(nèi)，PTC公司尋求開發(fā)ataluren在三個城市的三甲醫(yī)院開展臨床試驗。其中包括：北京，上海和深圳。
可是，相比在歐洲的捷報頻傳，在美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）目前，PTC卻運氣不佳，屢戰(zhàn)屢敗。
下面是從2016年至今的碰壁經(jīng)歷。
2016年2月: FDA拒絕接受PTC 關于PTC-24的新藥申請，理由是臨床試驗未能達到主要終點。
2016年10月: FDA再次拒絕PTC提出的上訴
2017年9月：FDA堅持認為，沒有足夠的證據(jù)支持PTC-124對無義突變引起的DMD的有效性，需要更多研究。
2017年10月: PTC再次收到FDA拒絕函。美國患者因此也無緣使用PTC-124。
其實，這和另一個DMD新藥，治療外顯子51跳躍的新藥，冰火兩重天。
美國生物科技公司Sarepta的eteplirsen，是一種反義寡核苷酸，在2016年底，獲得FDA的加速批準。
Eteplirsen治療約13%的DMD患者， 一年的治療成本花費約30萬美元。
雖然圍繞這個新藥的療效爭議很大，但是FDA還是批準了第一個治療DMD的新藥。
在歐洲，eteplirsen則沒有如此順利。
6月1日兒童節(jié)這天，歐洲藥物管理局的專家委員會 CHMP宣布，對于批準采取消極意見 。
這意味著， eteplirsen在歐盟的前景蒙上陰影，不容樂觀。
CHMP 最關心的是, 主要的研究僅僅涉及12名患者，而且， 沒有 eteplirsen 與安慰劑超過24周的比較研究。
而且，其中和安慰劑比較，沒有在6分鐘步行距離有任何意義上的差異。
"將主要研究結果與歷史數(shù)據(jù)進行比較的方法并不令人滿意, 能表明該藥是有效的?！癈HMP在決定中表示。
"委員會認為，需要進一步的數(shù)據(jù), 以表明 Exondys 治療而生產(chǎn)的肌萎縮蛋白的數(shù)量非常低, 給患者帶來了持久的好處," CHMP 寫道。
"CHMP 認為, Exondys 在治療 DMD 方面的利益和風險的平衡是無法建立的," 該聲明總結說。
"因此, CHMP 建議，拒絕授權上市。“
