-所得款項(xiàng)將用于通過(guò)初步的臨床概念驗(yàn)證來(lái)推進(jìn)4DMT的三種精確引導(dǎo)的AAV基因療法候選藥物，以推進(jìn)臨床前產(chǎn)品線和專有的下一代Therapeutic Vector Evolution平臺(tái)，并擴(kuò)大內(nèi)部GMP制造能力-預(yù)計(jì)用于Fabry疾病的4D-310，用于XLRP的4D-125和用于治療脈絡(luò)膜血癥的4D-110均有望在2020年進(jìn)入臨床
2020年6月16日，4D Molecular Therapeutics（4DMT）是基于定向進(jìn)化的精確引導(dǎo)AAV基因藥物開(kāi)發(fā)的臨床階段領(lǐng)導(dǎo)者，宣布完成其7500萬(wàn)美元的C輪融資。該輪融資由Viking Global Investors牽頭，包括Amzak Health，Casdin Capital，Cystic Fibrosis Foundation，Longevity Vision Fund，MiraeAsset Financial Group，Octagon Investments和QUAD Investment Management在內(nèi)的新投資者參與?，F(xiàn)有的投資者也參與了此次融資，包括Arrowmark Partners，Berkeley Catalyst Fund，BVF Partners L.P.，Pappas Capital＆Chiesi Ventures，Perceptive Advisors，Pfizer Ventures和Ridgeback Capital Investments。
4D Molecular Therapeutics產(chǎn)品線
此次融資的所得款項(xiàng)將用于通過(guò)患者的初始臨床概念驗(yàn)證來(lái)推進(jìn)4DMT的三種精確引導(dǎo)AAV基因治療產(chǎn)品候選產(chǎn)品，以推進(jìn)4DMT的專有產(chǎn)品管線和下一代Therapeutic Vector Evolution平臺(tái)并擴(kuò)展其內(nèi)部GMP制造能力。4DMT預(yù)計(jì)在2020年開(kāi)始對(duì)其4D-310進(jìn)行臨床試驗(yàn)，4D-310是其用于治療Fabry疾病的候選產(chǎn)品，以及兩種眼科產(chǎn)品：4D-125用于治療X連鎖性色素性視網(wǎng)膜炎（XLRP），羅氏擁有開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家選擇權(quán)的全資候選公司，以及獲授給羅氏公司的4D-110療法，用于治療脈絡(luò)膜炎的候選產(chǎn)品。此外，這筆資金還將幫助支持4DMT的臨床前產(chǎn)品管線和平臺(tái)，包括對(duì)4D-710進(jìn)行IND啟用研究，4DMT的用于氣溶膠治療囊性纖維化肺病的全資候選產(chǎn)品，以及在4DT的全資候選產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)。適用于稀有和大型市場(chǎng)的神經(jīng)肌肉疾病和眼科。4DMT療法VECTOR EVOLUTION為疾病發(fā)現(xiàn)提供了一種疾病優(yōu)先解決方案
“這項(xiàng)融資使4DMT能夠?qū)⑷N候選產(chǎn)品推向臨床試驗(yàn)，并實(shí)現(xiàn)我們的使命，即為患有罕見(jiàn)和大型市場(chǎng)疾病的廣大患者釋放基因治療的全部潛力，”David Kirn 醫(yī)學(xué)博士4DMT的創(chuàng)始人，董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官。“我們很榮幸能得到與我們一樣愿景的如此高素質(zhì)的生命科學(xué)投資者的支持。”
關(guān)于4DMT
4DMT是一家臨床階段的精準(zhǔn)基因藥物公司，利用定向進(jìn)化的力量來(lái)釋放針對(duì)溶酶體貯積病，眼科，神經(jīng)肌肉疾病和囊性纖維化的罕見(jiàn)和大型市場(chǎng)疾病的基因治療的全部潛力。4DMT專有的Therapeutic Vector Evolution平臺(tái)實(shí)現(xiàn)了“疾病優(yōu)先”的方法來(lái)進(jìn)行產(chǎn)品發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)，從而實(shí)現(xiàn)了AAV載體的定制化，以靶向與潛在疾病相關(guān)的特定組織類型。這些專有且經(jīng)過(guò)優(yōu)化的AAV載體旨在通過(guò)常規(guī)臨床途徑，有效的轉(zhuǎn)導(dǎo)，降低的免疫原性和對(duì)已有抗體的抗性提供靶向遞送-這些特性可以使基因療法的開(kāi)發(fā)克服常規(guī)AAV載體的已知局限性。4DMT載體的設(shè)計(jì)顯示出改進(jìn)的治療特性，使該公司能夠追蹤以前無(wú)法治療的患者群體，并能應(yīng)對(duì)廣泛的稀有和大型市場(chǎng)疾病市場(chǎng)。
