9月10日，甘李藥業(yè)宣布FDA授予其細(xì)胞周期蛋白依賴(lài)性激酶 4/6（CDK4/6）抑制劑GLR2007孤兒藥資格，用于治療包括膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）在內(nèi)的惡性膠質(zhì)瘤。GLR2007 是甘李藥業(yè)自主研發(fā)的創(chuàng)新型小分子化學(xué)藥物。周期蛋白依賴(lài)性激酶（CDK）是一類(lèi)與細(xì)胞周期調(diào)控密切相關(guān)的關(guān)鍵調(diào)節(jié)因子，而CDK4/6是 人體細(xì)胞分裂增殖周期的關(guān)鍵條件蛋白，在病理?xiàng)l件下，兩種激酶過(guò)度活躍，表現(xiàn)出顯著活性，與細(xì)胞周期蛋白 D（CyclinD）結(jié)合，可磷酸化視網(wǎng)膜細(xì)胞瘤基 因（Rb），從而釋放轉(zhuǎn)錄因子 E2F，促進(jìn)細(xì)胞周期相關(guān)基因的轉(zhuǎn)錄。CDK4/6 抑制劑可以有效阻斷 CDK4/6 激酶的活性，恢復(fù)細(xì)胞周期控制，阻斷腫瘤細(xì)胞增殖，進(jìn)而抑制癌細(xì)胞的生長(zhǎng)。GBM 作為高級(jí)別膠質(zhì)瘤，惡性程度高。美國(guó)國(guó)家癌癥研究所估計(jì)，惡性膠質(zhì)瘤發(fā)病率為每十萬(wàn)人二到三人，占所有原發(fā)性腦部腫瘤的 52%，占所有腦部腫瘤(包括原發(fā)和轉(zhuǎn) 移瘤)的 17%。目前臨床上用于腦膠質(zhì)瘤治療的手段主要為手術(shù)切除結(jié)合 DNA 甲 基化劑放療和藥物化療，術(shù)后極易復(fù)發(fā)，患者五年生存率仍不足 5%。根據(jù) GlobalData 2018 年發(fā)布的預(yù)測(cè)，到 2027 年全球 GBM 藥物市場(chǎng)規(guī)模預(yù)計(jì)達(dá)到 14 億美元,復(fù)合年增長(zhǎng)率(CAGR)達(dá) 7.5％。 截至 2020 年 6 月 30 日，甘李藥業(yè)開(kāi)發(fā)GLR2007 三個(gè)適應(yīng)癥的累計(jì)研發(fā)投入 3989 萬(wàn)元。根據(jù)美國(guó) 1983 年頒布的《孤兒藥法案》及最 新修訂，本次甘李藥業(yè)在研產(chǎn)品獲 FDA 孤兒藥資格認(rèn)定，項(xiàng)目的后續(xù)研發(fā)、注冊(cè)及商業(yè)化等方面將享受一定的政策支持，包括：（1）市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。獲得認(rèn)定的孤兒藥經(jīng)美國(guó) FDA 批準(zhǔn)上市后可享有 7 年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)，且不受專(zhuān)利的影響。（2）稅收抵免。孤兒藥用于后續(xù)臨床試驗(yàn)費(fèi)用的 50%可作為稅收抵免，并向前延伸 3 年，向后延伸15 年。（3）免除新藥申請(qǐng)費(fèi)。 甘李藥業(yè) GLR2007 項(xiàng)目的 GBM 適應(yīng)癥獲得孤兒藥資格后，將獲得與美國(guó) FDA 直接溝通的通道，就后續(xù)項(xiàng)目研發(fā)及臨床試驗(yàn)、注冊(cè)申報(bào)等與美國(guó) FDA 進(jìn)行 溝通與協(xié)商，并選擇最佳方案推進(jìn)，從而盡快實(shí)現(xiàn)藥品獲批上市。
