2020年即將步入尾聲，這一年，國內(nèi)外上市的新藥都呈井噴狀態(tài)！盡管國外依然持續(xù)在肺炎疫情陰霾的籠罩下，但是美國FDA對于新藥的研發(fā)和審批絲毫沒有受到影響，反而快馬加鞭，好消息不斷。正是認識到癌癥患者是易感染冠狀病毒肺炎的的人群，在此關鍵時刻，F(xiàn)DA仍然堅定不移地致力于癌癥患者，并盡一切努力加快腫瘤學產(chǎn)品的開發(fā)。全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學部每年都會參照美國FDA官網(wǎng)及美國國家癌癥研究院的藥品獲批信息，為大家整理更新所有癌癥獲批的靶向藥物，給大家?guī)響?zhàn)勝癌癥的信心。2020年，F(xiàn)DA共批準了近50種新療法，覆蓋了十大實體腫瘤，又有很多幸運的病友們等來了新的希望和治療選擇即將邁入新的一年，讓我們一起來看看2020年有哪些藥物突破重圍，獲批批準。2020年5月6日，首款MET抑制劑卡馬替尼獲批上市！METex14突變發(fā)生在3-4％的新診斷晚期NSCLC病例中，這是一種預后特別差的肺癌，卡馬替尼作為一種口服的高選擇性小分子MET抑制劑，于2020年5月6日被美國FDA批準上市，成為針對局部晚期或轉(zhuǎn)移性MET 14跳躍突變的非小細胞肺癌（NSCLC）患者的首款靶向藥。
藥物名稱：Capmatinib（卡馬替尼 INC280）適應癥：治療攜帶MET外顯子14跳躍突變的轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者，包括一線治療（初治）患者和先前接受過治療（經(jīng)治）的患者2020年5月8日，首款RET抑制劑塞爾帕替尼上市非小細胞肺癌中，僅有1%-2%的患者存在RET基因融合，多為與KIF5B基因的融合，也就是說RET基因和KIF5B基因融合在一起，形成了一個新的基因，這種基因的出現(xiàn)會讓癌細胞不受控制的惡性增值。2020年5月8日，美國食品和藥物管理局（FDA）加速批準了selpercatinib（RETEVMO，禮來公司）上市，成為全球首款用于治療攜帶RET基因變異的癌癥患者的精準療法。
藥物名稱：Selpercatinib(LOXO-292，塞爾帕替尼)- 成人轉(zhuǎn)移性RET融合陽性非小細胞肺癌（NSCLC）患者；
- ≥12歲的患有全身性或復發(fā)性RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）的成人和兒科患者，需要進行全身治療；
- 年齡≥12歲且患有晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性甲狀腺癌的成年和兒科患者，需要全身治療并且對放射性碘具有難治性（如果合適的話，需要放射性碘）。
2020年5月18日，阿特珠單抗一線治療非小細胞肺癌阿特珠單抗(Atezolizumab)是一種單克隆抗體，可靶向PD-L1蛋白。阿特朱單抗與腫瘤細胞和腫瘤浸潤性免疫細胞上表達的PD-L1結(jié)合，阻斷其與PD-1和B7.1受體的相互作用。通過抑制PD-L1，可以激活T細胞消滅腫瘤細胞。
藥物名稱：Tecentriq（阿特珠單抗）
生產(chǎn)廠家：羅氏
FDA批準時間：2020年5月18日
適應癥：一線治療成年轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）的成年患者，這些患者的腫瘤具有高PD-L1表達（PD-L1≥50％），而沒有EGFR或ALK基因突變。
2020年5月22日，布加替尼一線治療ALK+非小細胞肺癌藥物名稱：Alunbrig（布加替尼 brigatinib）
生產(chǎn)廠家：武田制藥
FDA批準時間：2020年5月22日
適應癥：基因檢測ALK陽性的轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的一線治療
2020年5月26日，O+Y獲批非小細胞肺癌一線治療美國食品和藥物管理局（FDA）批準將nivolumab（OPDIVO，Bristol-Myers Squibb Co.）加上ipilimumab（YERVOY，Bristol-Myers Squibb Co.）與2個周期的鉑類雙聯(lián)化療聯(lián)合用于轉(zhuǎn)移或復發(fā)患者非小細胞肺癌（NSCLC），無表皮生長因子受體（EGFR）或間變性淋巴瘤激酶（ALK）基因組腫瘤異常。
藥物名稱：Nivolumab / Ipilimumab
生產(chǎn)廠家：百時美施貴寶
FDA批準時間：2020年5月26日
適應癥：用于一線治療EGFR/ALK陰性晚期NSCLC（非小細胞肺癌）患者。
5月29日，雷莫蘆單抗+厄洛替尼一線治療EGFR非小細胞肺癌適應癥：Cyramza（雷莫蘆單抗）與厄洛替尼聯(lián)用，一線治療伴有表皮生長因子受體（EGFR）外顯子19缺失或外顯子21（L858R）的轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）一線治療。臨床數(shù)據(jù)：FDA對于雷莫蘆單抗的最新批準是基于一項III期的臨床研究數(shù)據(jù)，與對照組相比，雷莫蘆單抗的組合療法治療NSCLC的無進展生存期為19.4個月，而對照組僅為12.4個月。2020年9月4日，第二款RET抑制劑普雷西替尼上市2020年9月5日，全球第二款療效卓越的RET抑制劑Pralsetinib（代號BLU-667，普雷西替尼）獲得FDA批準正式上市，同時，這款藥物也有了自己的大名-GAVRETO！這是目前唯一一款每日僅需口服一次的RET抑制劑，并且顯示出持久的療效，部分患者得到完全緩解！不得不說RET融合的患者終于迎來了春天！藥物名稱：Pralsetinib（BLU-667，普雷西替尼）生產(chǎn)廠家：Blueprint Medicines適應癥：用于經(jīng)FDA批準的測試RET融合陽性轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者的治療。2020年6月16日：30年磨一劍！小細胞肺癌重磅新化療藥獲批上市！2020年6月16日，F(xiàn)DA批準Lurbinectedin（Zepzelca）上市，用于治療經(jīng)鉑類化療后病情進展的轉(zhuǎn)移性小細胞肺癌成年患者。
該批準基于Ⅱ期NCT-2454972試驗的結(jié)果，其結(jié)果顯示，Lurbinectedin治療患者的整體緩解率為35.2%，疾病控制率為68.6%，中位緩解持續(xù)時間為5.3個月。
2020年3月21日：小細胞肺癌迎來全新一線療法，得瓦魯單抗出擊！2020年3月21日，F(xiàn)DA批準得瓦魯單抗（Durvalumab，Imfinzi）用于一線治療廣泛期小細胞肺癌成年患者，可聯(lián)合包括依托泊苷、卡鉑或順鉑等在內(nèi)的化療方案共同使用。
該批準基于Ⅲ期CASPIAN試驗的結(jié)果，其結(jié)果顯示，得瓦魯單抗+化療治療的患者中位總生存期為13.0個月，整體緩解率68%；僅接受化療的患者中位總生存期為10.3個月，整體緩解率58%。
2020年4月17日，生存期顯著延長！乳腺癌新藥圖卡替尼震撼上市！2020年4月17日，圖卡替尼（（Tukysa）提前四個月被FDA加速批準上市了，用于聯(lián)合曲妥珠單抗和卡培他濱用于治療局部晚期無法切除或轉(zhuǎn)移性HER2陽性乳腺癌的患者，包括腦轉(zhuǎn)移瘤患者，這些患者已分別或聯(lián)合接受至少三種先前的HER2指導藥物。適應癥：聯(lián)合曲妥珠單抗和卡培他濱用于治療局部晚期無法切除或轉(zhuǎn)移性HER2陽性乳腺癌的患者，包括腦轉(zhuǎn)移瘤患者，這些患者已分別或聯(lián)合接受至少三種先前的HER2指導藥物2020年4月22日，全球首款三陰乳腺癌抗體偶聯(lián)藥物Trodelvy來襲！2020年4月22日，Immunomedics公司宣布其抗體偶聯(lián)藥物Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy）上市，用于治療既往接受過至少2種療法的轉(zhuǎn)移性三陰乳腺癌（mTNBC）成人患者，Trodelvy是FDA批準的首個治療三陰乳腺癌的抗體偶聯(lián)藥物，也是全球首個獲批的靶向人滋養(yǎng)層細胞表面抗原2（Trop-2）的抗體偶聯(lián)藥物。藥物名稱：Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy，IMMU-132）生產(chǎn)廠家：Immunomedics公司既往接受過至少2種療法的轉(zhuǎn)移性三陰乳腺癌（mTNBC）成人患者。2020年11月13日：Keytruda首次獲批三陰乳腺癌2020年11月13日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準了加速批準了默沙東（MSD）重磅PD-1抑制劑Keytruda與化療聯(lián)用，用于腫瘤表達PD-L1（[CPS]≥10，經(jīng)FDA批準的檢測確定）的不可切除局部復發(fā)性或轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌（TNBC）患者。
這是Keytruda首次在治療乳腺癌這一適應癥方面獲得FDA的批準，代表著其研發(fā)歷程中的一個重要里程碑。
2020年5月15日：死亡風險降低85%，胃腸間質(zhì)瘤新藥ripretinib上市2020年5月15日，美國FDA宣布，批準蛋白激酶抑制劑Qinlock（ripretinib，瑞普替尼）片劑上市，成為首款專門4線治療晚期胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）的創(chuàng)新療法。此藥的適應癥為GIST成年患者，他們已經(jīng)接受過3種以上蛋白激酶抑制劑療法，其中包括伊馬替尼（imatinib）。藥物名稱：ripretinib（瑞普替尼 DCC-2618）生產(chǎn)廠家：Deciphera Pharmaceuticals適應癥：晚期胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者2020年1月9日：FDA批準Avapritinib用于胃腸間質(zhì)瘤2020年1月9日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準Avapritinib ，（AYVAKIT TM）用于患有不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）的成年人，該成年人具有血小板衍生的生長因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變，包括D842V突變。該批準基于I階段NAVIGATOR試驗的功效結(jié)果，以及來自avapritinib多項研究的綜合安全性數(shù)據(jù)。在特定的PDGFRA外顯子18突變患者人群中，avapritinib引起了84％的總有效率。7％的患者病情完全緩解，77%患者部分緩解。專門針對PDGFRA患者D842V突變，有效率為89％，完全緩解患者占8％，部分緩解為82％。2020年4月17日：全球首個膽管癌靶向藥pemigatinib閃亮登場2020年4月17日，膽管癌患者迎來了一個重磅好消息！FDA加速批準Incyte公司Pemazyre（pemigatinib），用于治療既往接受過治療的攜帶成纖維細胞生長因子受體2（FGFR2）融合或重排的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌患者，批準時間比預定的5月30日審批日期提前了一個半月，這也是FDA批準的首個膽管癌靶向療法。此藥二線治療膽管癌患者的有效率ORR達35.5%，疾病控制率DCR為82%，成為膽管癌歷史上第一個靶向藥物！具有劃時代的意義！藥物名稱：Pemazyre（pemigatinib）
生產(chǎn)廠家：Incyte公司
FDA預計裁定時間：2020年5月30日
獲批時間：2020年4月17日加速獲批
適應癥：既往接受過治療的攜帶成纖維細胞生長因子受體2（FGFR2）融合或重排的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌患者
2020年6月11日：FDA批準Opdivo用于食管癌2020年6月11日，F(xiàn)DA批準nivolumab治療化療后進展的食管鱗狀細胞癌的晚期復發(fā)性或轉(zhuǎn)移性成人患者。該批準基于III期臨床試驗的結(jié)果，其中表明與標準化療相比，nivolumab改善了總生存期。Opdivo是被批準用于上述ESCC患者群體、無論PD-L1表達水平如何的第一個腫瘤免疫療法。
2020年4月8日：BRAF結(jié)直腸癌患者迎來首款靶向療法2020年4月8日，輝瑞（Pfizer）公司宣布美國FDA已經(jīng)批準Braftovi?（encorafenib，康奈非尼）和Erbitux?（cetuximab，西妥昔單抗）聯(lián)合用藥方案（Braftovi二藥方案），用于治療攜帶BRAF V600E突變的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌（mCRC）患者。這些患者已經(jīng)接受過一種或兩種前期療法。此次批準，也使Braftovi二藥方案成為FDA批準的針對攜帶BRAF基因突變mCRC患者的首個靶向療法。
2020年6月29日：FDA批準Keytruda一線治療結(jié)直腸癌2020年6月29日，F(xiàn)DA批準使用派姆單抗（KEYTRUDA，Merck＆Co.）作為一線治療不可切除或轉(zhuǎn)移性微衛(wèi)星不穩(wěn)定性高（MSI-H）或錯配修復缺陷（dMMR）大腸癌的患者，該批準基于II期臨床試驗的結(jié)果，該結(jié)果表明，與接受標準治療的患者相比，接受pembrolizumab的患者疾病進展之前的時間幾乎翻了一番。
2020年3月10日：FDA批準O+Y方案治療肝癌2020年3月，F(xiàn)DA批準將nivolumab與ipilimumab聯(lián)合使用來治療肝細胞癌患者，在I / II期臨床試驗中顯示該藥物可使33％的標準治療失敗的患者腫瘤縮小。2020年5月29日：FDA批準阿特珠單抗用于肝癌一線治療2020年5月，F(xiàn)DA批準atezolizumab聯(lián)合貝伐單抗（Avastin）治療無法通過手術的轉(zhuǎn)移性肝細胞癌初始治療方法。
2020年12月2日：FDA批準Gavreto用于甲狀腺髓樣癌2020年12月2日，F(xiàn)DA宣布已經(jīng)加速批準普雷西替尼（Pralsetinib，Gavreto，也就是我們熟悉的“明星藥”BLU-667）的擴展適應癥，用于治療RET突變陽性的晚期或轉(zhuǎn)移性甲狀腺髓樣癌成年及12歲以上兒童患者，和RET融合突變陽性、需要進行全身治療聯(lián)合放射性碘治療的難治性晚期或轉(zhuǎn)移性甲狀腺癌患者。這是繼非小細胞肺癌之后普雷西替尼的第二項適應癥。2020年6月16日：Keytruda第二項不限癌種適應癥獲批2020年6月，F(xiàn)DA批準pembrolizumab治療具有高組織腫瘤突變負荷（TMB-H）≥10個突變/兆堿基（使用FDA指定的檢測）的無法切除或轉(zhuǎn)移性實體瘤的成年和兒科患者。批準是基于來自II期臨床試驗的數(shù)據(jù)，使用pembrolizumab治療可使30％的具有不可切除或轉(zhuǎn)移性腫瘤縮小。
