近日，霍德生物宣布完成由隆門資本、花城創(chuàng)投投資的數(shù)千萬元A+輪融資，資金將用于細胞治療相關(guān)的進一步臨床前研究、GMP生產(chǎn)、質(zhì)量體系和中美臨床申報等。霍德生物此前曾獲得來自杭經(jīng)開創(chuàng)投、合力投資、賽伯樂的天使輪融資，以及達泰資本領(lǐng)投、中關(guān)村東升科技園瑞昇投資跟投的A輪融資。
作為國內(nèi)少數(shù)專注于神經(jīng)疾病的細胞治療企業(yè)，成立于2017 年的霍德生物依托其在人iPSCs/ESCs的神經(jīng)分化及細胞工程等方面的優(yōu)勢，已建設(shè)1400平米生產(chǎn)、研發(fā)及辦公基地，滿足A+B+C級凈化的細胞生產(chǎn)車間和臨床級細胞制品的生產(chǎn)工藝和質(zhì)控體系?；舻律飺碛写竽X皮層細胞誘導分化、高成熟度高均一度3D大腦類器官制備方法、體細胞到 iPSC 重編程方法等多項自主核心專利及研發(fā)平臺，可為科研機構(gòu)及海內(nèi)外藥企研發(fā)部門提供高質(zhì)量的各類人源神經(jīng)細胞、3D類腦器官、配套試劑盒，相關(guān)技術(shù)服務(wù)和合作進行其他iPSC衍生臨床細胞產(chǎn)品的開發(fā)與專利授權(quán)。
神經(jīng)損傷類疾病包括腦卒中、顱腦損傷、脊髓損傷等，神經(jīng)退行性疾病包括帕金森氏病和阿爾茨海默氏病。這些疾病的患者全球有數(shù)千萬，且每年新增患者達數(shù)百萬，不過治療手段卻十分局限，臨床需求一直未能被滿足。面對這一市場難點，具備先進性的多能干細胞iPSC和ESC的定向神經(jīng)分化技術(shù)的霍德生物，在生產(chǎn)工藝和質(zhì)量體系方面擁有較大優(yōu)勢，已建立符合FDA申報要求的可全球商用的iPSC細胞株及細胞庫，并可在體外大量制備批次穩(wěn)定、高純度、高功能性的人神經(jīng)前體胞，相比原代來源的神經(jīng)干細胞更具成藥性。
目前，霍德生物分別針對腦卒中、顱腦損傷、漸凍癥、脊髓損傷、帕金森氏病、自閉癥、老年癡呆等神經(jīng)疾病的4 大在研產(chǎn)品均在臨床前階段。霍德生物創(chuàng)始人兼CEO 范靖博士透露：“我們首個前腦神經(jīng)前體細胞治療產(chǎn)品 hNPC-01 預計 2021 年底向中國 NMPA 和美國 FDA 提交 IND 臨床試驗申請，獲批后將在 2022 年初開始臨床試驗；而其它管線，預計未來三年將陸續(xù)實現(xiàn)臨床落地。”
霍德生物在研管線進度展示
神經(jīng)系統(tǒng)是人體內(nèi)最精密的系統(tǒng)，其疾病本身也都有巨大的復雜性，這導致絕大部分神經(jīng)疾病至今都沒有有效的治療方法。非常典型的情況是，神經(jīng)損傷及神經(jīng)退行性疾病患者的大腦不同區(qū)域有大量功能性神經(jīng)元死亡并導致運動、語言、認知等功能障礙，而現(xiàn)有的無論小分子還是大分子藥物，針對不同的疾病信號通路或靶點雖然在神經(jīng)損傷疾病的急性期或某些退行性疾病上可能有一定的神經(jīng)保護作用，但偏癱穩(wěn)定期已經(jīng)大量死亡的神經(jīng)元功能卻無法得到替償。
霍德生物通過早期機制研究實驗發(fā)現(xiàn)，hNPC01 細胞產(chǎn)品在動物中風模型進行顱內(nèi)移植后可繼續(xù)分化為前腦損傷腦區(qū)的各種功能性神經(jīng)元（比例高達80%）和膠質(zhì)細胞。這些功能性神經(jīng)元與原有神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)可以逐步重新形成連接，且移植組動物的偏癱上肢運動功能有明顯改善。這些結(jié)果以及早期的藥學和安全性動物實驗數(shù)據(jù)都為團隊推進功能細胞替代療法的可行性帶來了極大的信心。
“神經(jīng)疾病及后遺癥困擾著世界數(shù)千萬患者，這一領(lǐng)域擁有巨大的前景和社會價值?！狈毒覆┦扛嬖V我們，“我們早期聚焦在神經(jīng)疾病，就是希望可以通過自身的技術(shù)和產(chǎn)業(yè)化優(yōu)勢，更快研發(fā)出穩(wěn)定、安全、有效的iPSC 衍生細胞治療產(chǎn)品，讓患者盡早受益?！?/span>
目前，除了臨床管線的持續(xù)推進，霍德生物也積極地與海內(nèi)外不同量級的藥企、科研機構(gòu)展開合作。范靖博士相信，通過共同解決藥物研發(fā)及科學研究中的挑戰(zhàn)，團隊持續(xù)的成長，并保持創(chuàng)新和研發(fā)能力處于國際最前沿，可以持續(xù)為患者和社會帶來更大的價值。
隆門資本創(chuàng)始合伙人王海寧先生表示：人的中樞神經(jīng)系統(tǒng)在損傷或退行性病變后，損傷的神經(jīng)細胞并不能再生修復，這使得神經(jīng)系統(tǒng)疾病成為致死、致殘率最高的疾病之一。隨著iPSC和定向分化技術(shù)的發(fā)展，難治性神經(jīng)系統(tǒng)疾病的細胞治療更具可行性。目前，國際知名的有神經(jīng)分化技術(shù)的實驗室或機構(gòu)大概10多家，但真正能大量、穩(wěn)定地分化得到臨床級別的、高純度神經(jīng)干細胞/神經(jīng)前體細胞和能得到與真實人腦細胞構(gòu)成高度相似和高功能性神經(jīng)細胞群體的團隊很少，技術(shù)壁壘非常高。霍德生物通過自主研發(fā)和創(chuàng)新，已建立多種人神經(jīng)前體細胞、功能性神經(jīng)細胞產(chǎn)品研發(fā)管線，以及配套促成熟培養(yǎng)基的產(chǎn)業(yè)化制備和質(zhì)量控制體系，工藝及質(zhì)控體系行業(yè)領(lǐng)先。
花城創(chuàng)投首席執(zhí)行官童紅梅女士表示：霍德生物團隊擁有國際領(lǐng)先的iPSC定向誘導神經(jīng)分化技術(shù)，技術(shù)壁壘高，初步實驗表明其分化的神經(jīng)前體細胞對腦卒中、顱腦損傷等神經(jīng)損傷性疾病療效顯著，也為阿爾茨海默癥、帕金森癥等困擾學界已久的神經(jīng)疾病提供了新的方向，在醫(yī)學和社會角度都有很高的價值。
