根據(jù)醫(yī)藥觀瀾報道，截止12月17日，已經(jīng)有至少12款中國公司開發(fā)的創(chuàng)新藥在2020年被美國FDA授予突破性療法認(rèn)定或快速通道資格，其中包括5款以激酶抑制劑為代表的腫瘤靶向藥物，分別來自榮昌生物、和黃醫(yī)藥、亞盛醫(yī)藥等公司。維迪西妥單抗是一款靶向HER2的抗體藥物偶聯(lián)物，它的分子結(jié)構(gòu)包括一個新型人源化HER2抗體、連接子（在腫瘤細(xì)胞具有可裂解性）、小分子細(xì)胞毒藥物（具有高毒性及旁殺傷效應(yīng)）。該藥目前正在被開發(fā)用于治療目前尚缺乏治療手段的常見HER2表達(dá)適應(yīng)癥，包括乳腺癌以外的HER2表達(dá)（IHC 1+或以上）癌癥適應(yīng)癥。2020年9月，美國FDA授予維迪西妥單抗突破性療法認(rèn)定，適應(yīng)癥為HER2表達(dá)的（IHC 2+或IHC 3+）局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌二線治療。2020年11月，維迪西妥單抗在美國獲批針對晚期或轉(zhuǎn)移性胃癌以及胃食管結(jié)合部腺癌的臨床試驗許可，并被美國FDA授予治療胃癌的快速通道資格。根據(jù)公開資料，榮昌生物計劃于2021年在美國啟動維迪西妥單抗治療尿路上皮癌和胃癌的臨床研究。2020年8月，維迪西妥單抗用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃癌患者的有條件新藥上市申請獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理。索凡替尼是一款小分子口服酪氨酸激酶抑制劑，其作用機(jī)制在于可通過抑制血管內(nèi)皮生長因子受體（VEGFR）和成纖維細(xì)胞生長因子受體（FGFR）以阻斷腫瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子-1受體（CSF-1R），通過調(diào)節(jié)腫瘤相關(guān)巨噬細(xì)胞，促進(jìn)機(jī)體對腫瘤細(xì)胞的免疫應(yīng)答。同時，由于該藥物具有抗腫瘤血管生成和免疫調(diào)節(jié)的雙重機(jī)制，它可能非常適合與其他免疫療法聯(lián)合使用。2020年4月，美國FDA授予索凡替尼兩項快速通道資格，用于治療不適合手術(shù)的晚期和進(jìn)行性胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤患者。值得一提的是，中國NMPA已受理索凡替尼分別治療非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤和胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤的上市申請。
2020年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會年會（ESMO）上，中山大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院的周志偉教授以e-POSTER形式率先展示了一項用于評估索凡替尼治療非胰腺來源神經(jīng)內(nèi)分泌瘤安全性和有效性的III期SANET-ep研究亞組分析結(jié)果。來自解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心的徐建明教授口頭報告了一項評價索凡替尼在晚期胰腺來源神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者中療效和安全性的III期SANET-p研究結(jié)果。國際頂級學(xué)術(shù)期刊《柳葉刀·腫瘤學(xué)》收錄了SANET-ep和SANET-p的兩項研究結(jié)果。
3、亞盛醫(yī)藥：HQP1351（奧瑞巴替尼）HQP1351是一款口服第三代BCR-ABL/KIT抑制劑。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機(jī)制之一，HQP1351對BCR-ABL及其多種突變體（包括T315I突變）有明顯效果，擬開發(fā)用于治療對第一代、二代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥的慢性髓性白血?。–ML）患者。2020年5月，HQP1351先后獲得美國FDA授予的孤兒藥資格和快速通道資格，用于治療對現(xiàn)有TKI治療失敗的特定基因突變的CML患者。在中國，NMPA已受理了HQP1351的上市申請，并將其納入優(yōu)先審評。根據(jù)公開資料，HQP1351有望成為中國大陸地區(qū)首個上市的第三代BCR-ABL抑制劑。呋喹替尼是一款喹唑啉類小分子血管生成抑制劑，主要作用靶點是VEGFR激酶家族（VEGFR1、2和3）。該產(chǎn)品通過抑制血管內(nèi)皮細(xì)胞表面的VEGFR磷酸化及下游信號轉(zhuǎn)導(dǎo)，抑制血管內(nèi)皮細(xì)胞的增殖、遷移和管腔形成，從而抑制腫瘤生長。該藥已于2018年在中國獲批治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌。2020年6月，呋喹替尼獲得美國FDA授予的快速通道資格，用于治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者。今年9月，和黃醫(yī)藥宣布在美國、歐洲和日本啟動了一項呋喹替尼治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者的3期注冊研究FRESCO-2，該研究的主要終點是OS，計劃于10個國家的約130個研究中心開展患者招募。5、索元生物：DB102（enzastaurin）DB102最初由禮來（Eli Lilly and Company）開發(fā)，索元生物現(xiàn)擁有該藥的全球權(quán)利。2020年7月，索元生物宣布美國FDA授予DB102快速通道資格，用于一線治療腦膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）。據(jù)介紹，DB102是一款小分子絲氨酸/蘇氨酸激酶抑制劑，作用于PKCβ、PI3K和AKT等腫瘤領(lǐng)域的關(guān)鍵腫瘤靶點上，具有誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞死亡和阻礙腫瘤細(xì)胞增生的直接作用，以及抑制腫瘤誘導(dǎo)的血管生成的間接作用，擬開發(fā)治療初治高危彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤和腦膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。目前，DB102用于治療新診斷腦膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的國際多中心臨床3期試驗已獲得FDA及NMPA批準(zhǔn)，并在美國和中國全面啟動。
