1月7日，中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）網(wǎng)站最新公示，恒潤達(dá)生1類生物新藥抗人CD19-CD22 T細(xì)胞注射液獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于復(fù)發(fā)/難治B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病。
根據(jù)恒潤達(dá)生早前發(fā)布的新聞稿，抗人CD19-CD22 T細(xì)胞注射液是一種針對CD19-CD22靶點(diǎn)的基因工程修飾的自體CAR-T細(xì)胞制品，其作用機(jī)理是經(jīng)逆轉(zhuǎn)錄病毒載體體外基因工程修飾，使得T細(xì)胞攜帶CAR元件。這一元件使得T細(xì)胞表面表達(dá)抗CD19和CD22抗體，能特異性地識(shí)別B細(xì)胞表面的CD19和CD22分子，與之結(jié)合進(jìn)而激活活化信號(hào)，由此對表達(dá)CD19/CD22的細(xì)胞發(fā)揮靶向殺傷作用。其中，CD19是在B細(xì)胞癌癥中廣泛表達(dá)的抗原，它能夠增強(qiáng)B細(xì)胞受體介導(dǎo)的信號(hào)通路，支持B細(xì)胞生存，是靶向B細(xì)胞癌癥的重要靶點(diǎn)。CD22是B細(xì)胞表面抑制性輔助受體之一，它在大多數(shù)B細(xì)胞惡性腫瘤細(xì)胞表面都有表達(dá)，是這種類型癌癥治療的熱門靶點(diǎn)。研究表明，CD19和CD22能促進(jìn)B細(xì)胞生存，兩種抗原同時(shí)丟失的可能性很低。同時(shí)針對CD19和CD22靶點(diǎn)進(jìn)行組合治療，可以覆蓋原發(fā)與復(fù)發(fā)的B細(xì)胞惡性血液腫瘤患者的各種細(xì)胞亞群。當(dāng)同時(shí)遇到兩種抗原時(shí)可促進(jìn)協(xié)同激活，功能更強(qiáng)；相應(yīng)的，在失去一種靶分子后仍能保留CAR-T細(xì)胞的細(xì)胞殺傷能力，大大減少丟失一種抗原的腫瘤細(xì)胞存活率。急性淋巴細(xì)胞性白血病是一種進(jìn)展迅速的血液癌癥，占兒童急性白血病的80%，發(fā)病率高峰在3歲至7歲之間。其中，B細(xì)胞ALL會(huì)讓兒童更易受到感染，因?yàn)榘┳兊腂細(xì)胞無法正常行使它們的免疫功能。ALL也可發(fā)生于成年人，占所有成年人白血病的20%。盡管現(xiàn)有療法可治愈大多數(shù)ALL患者，然而患者一旦復(fù)發(fā)，其預(yù)后迅速下降，尤其是高危ALL患者。祝賀恒潤達(dá)生CD19/CD22雙靶點(diǎn)CAR-T療法獲批臨床，希望該產(chǎn)品在臨床研究中進(jìn)展順利，早日惠及更多癌癥患者。
