2021年2月1日， 安進(jìn)公司宣布其在研的KRASG12C抑制劑sotorasib被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心納入“突破性治療藥物”。這一認(rèn)定是針對(duì)其用于治療既往接受過(guò)至少一種系統(tǒng)性治療的、攜帶KRAS G12C突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌患者。這是安進(jìn)首次在中國(guó)提交“突破性治療藥物”認(rèn)證申請(qǐng)，同時(shí)也是與百濟(jì)神州達(dá)成戰(zhàn)略合作以來(lái)的首個(gè)“突破性治療藥物”認(rèn)證申請(qǐng)。
在美國(guó)，英國(guó)，歐盟，加拿大，澳大利亞和巴西，安進(jìn)公司正在尋求批準(zhǔn) sotorasib 作為二線治療非小細(xì)胞肺癌患者的方法。（安進(jìn)總部）
非小細(xì)胞肺癌作為肺癌中最常見(jiàn)的種類，約占全球肺癌病例的80-85%。[1]KRAS G12C突變是非小細(xì)胞肺癌中KRAS突變最為常見(jiàn)的類型。[2],[3]在中國(guó)非小細(xì)胞肺癌患者中，該突變是預(yù)后不良的一項(xiàng)生物標(biāo)志物，而G12C特異性抑制劑有望改善其預(yù)后。[4]研究表明，KRAS G12C基因突變約占3-5%，尤其在吸煙者中最為常見(jiàn)。[4],[5]“在中國(guó)，納入‘突破性治療藥物’是一種新途徑，因此我們非常高興sotorasib能夠獲得此項(xiàng)認(rèn)證?！卑策M(jìn)公司研發(fā)執(zhí)行副總裁 David M. Reese博士表示，“被納入‘突破性治療藥物’突顯了sotorasib的價(jià)值。我們期待與中國(guó)法規(guī)部門合作，將這款首個(gè)針對(duì)KRAS G12C突變的靶向治療藥物帶給中國(guó)非小細(xì)胞肺癌患者?！?/span>Sotorasib被納入“突破性治療藥物”是基于一項(xiàng)名為CodeBreaK 100的 II期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果，該研究針對(duì)既往接受過(guò)化療和/或免疫治療、但疾病仍然出現(xiàn)進(jìn)展的非小細(xì)胞肺癌晚期患者。研究表明，sotorasib顯示出持久的抗癌活性，在獲益風(fēng)險(xiǎn)上顯示了積極的結(jié)果。[6]詳細(xì)研究結(jié)果已于1月29日（周五）下午3:50至4:00（太平洋標(biāo)準(zhǔn)時(shí)間）由國(guó)際肺癌研究協(xié)會(huì)舉辦的2020世界肺癌大會(huì)上公布。國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的突破性治療藥物審評(píng)工作程序旨在加速用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病，且尚無(wú)有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的藥物的開(kāi)發(fā)和審評(píng)。[7]這表明sotorasib有望成為中國(guó)首個(gè)用于靶向治療KRAS G12C突變非小細(xì)胞肺癌的藥物。Sotorasib的開(kāi)發(fā)是安進(jìn)40年來(lái)在癌癥研究中最艱巨的挑戰(zhàn)之一，它是首個(gè)進(jìn)入臨床試驗(yàn)的KRASG12C抑制劑。[8]全球研究中心跨越四大洲，開(kāi)展了最廣泛的、多達(dá)10項(xiàng)聯(lián)合治療的臨床研究項(xiàng)目。僅用兩年多的時(shí)間，sotorasib臨床試驗(yàn)項(xiàng)目已建立深厚的臨床數(shù)據(jù)集，涵蓋13個(gè)腫瘤類型的近700名患者。CodeBreaK是針對(duì)安進(jìn)在研藥物sotorasib的臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目。該項(xiàng)目旨在研究sotorasib 治療KRAS G12C突變的晚期實(shí)體瘤患者的效果，以解決這類腫瘤長(zhǎng)期未被滿足的治療需求。作為目前針對(duì)KRAS G12C突變最領(lǐng)先的臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目，CodeBreaK自成立以來(lái)已入組超過(guò)700多名患者，涵蓋13個(gè)腫瘤類型。CodeBreaK 100是首次用于人體的、開(kāi)放的多中心I期與II期臨床研究，入組的是KRAS G12C突變的實(shí)體瘤患者。符合條件的患者必須曾接受過(guò)與其腫瘤類型和疾病分期相符的系統(tǒng)性抗癌治療。II期試驗(yàn)的主要研究終點(diǎn)是中心評(píng)估的客觀緩解率。針對(duì)非小細(xì)胞肺癌的II期臨床試驗(yàn)入組了126名患者，其中124名患者在基線中心評(píng)價(jià)時(shí)具有實(shí)體瘤療效評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)（RECIST）可評(píng)估的病變。針對(duì)結(jié)直腸癌的II期臨床試驗(yàn)?zāi)壳耙淹瓿苫颊呷虢M，將于2021年公布初步結(jié)果。CodeBreaK 200是一項(xiàng)全球的的sotorasib對(duì)比多西紫杉醇(docetaxel)治療KRAS G12C突變非小細(xì)胞肺癌的隨機(jī)陽(yáng)性對(duì)照III期臨床研究，目前正在招募患者。此外，安進(jìn)有超過(guò)10項(xiàng)針對(duì)多種晚期實(shí)體腫瘤的1b期聯(lián)合研究（CodeBreaK 101）正在同時(shí)開(kāi)展。安進(jìn)腫瘤致力于尋求解決方案，為患者解決改善醫(yī)療、提高生活質(zhì)量這些復(fù)雜又棘手的問(wèn)題。我們的研究驅(qū)使我們站在患者生活的立場(chǎng)了解疾病，而不僅僅只關(guān)注他們的癌癥歷程，從而助力他們可以更好地掌控自己的生命。在過(guò)去的四十幾年里，我們?cè)谀[瘤學(xué)領(lǐng)域取得了眾多重大的突破性發(fā)現(xiàn)，并尋找減輕癌癥負(fù)擔(dān)的方法。以傳承為基礎(chǔ)，安進(jìn)將繼續(xù)夯實(shí)公司歷史上最大的研發(fā)產(chǎn)品線，并以患者需求為中心，加速推進(jìn)我們的創(chuàng)新。在安進(jìn)，我們始終秉持對(duì)改善癌癥患者生命的承諾，并以此作為我們所有工作的重心。安進(jìn)公司致力于通過(guò)釋放生物學(xué)潛力，造福全球患有嚴(yán)重疾病的患者。為了實(shí)現(xiàn)這個(gè)愿景，安進(jìn)長(zhǎng)期專注于人類創(chuàng)新藥物的探索、研發(fā)、生產(chǎn)和銷售，并通過(guò)借助前沿人類遺傳學(xué)等工具，力求揭示疾病的復(fù)雜性，洞察人類生物學(xué)的基本機(jī)制。安進(jìn)聚焦于有巨大醫(yī)療需求且遠(yuǎn)未被滿足的疾病領(lǐng)域，利用自身在生物制藥方面的先進(jìn)經(jīng)驗(yàn)，旨在為提升人類健康水平和生命質(zhì)量做出杰出貢獻(xiàn)。自1980年創(chuàng)立以來(lái)，安進(jìn)現(xiàn)已成為全球領(lǐng)先的獨(dú)立生物技術(shù)公司之一，為全球千百萬(wàn)患者提供創(chuàng)新藥物，同時(shí)還擁有一批極具潛力的在研藥物。
