3月2日，百濟神州宣布其自主研發(fā)的BTK抑制劑百悅澤（澤布替尼膠囊）已獲得加拿大藥監(jiān)部門批準，用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者。這是繼在美國、中國和阿聯(lián)酋獲批后，百悅澤在全球取得的第四個國家的新藥上市許可，也是該藥的首項華氏巨球蛋白血癥適應癥。
淋巴瘤是一組起源于淋巴結(jié)或其他淋巴組織的惡性腫瘤，近年來，淋巴瘤發(fā)病增速明顯，已成為中國最常見的十大惡性腫瘤之一。淋巴瘤的分型分類復雜，根據(jù)世界衛(wèi)生組織的標準，淋巴瘤包含大約70多種亞型。其中，華氏巨球蛋白血癥是一種相對罕見的B細胞淋巴瘤，在非霍奇金淋巴瘤患者中占比不到2%。該疾病通常出現(xiàn)在年長患者中，對于這類患者而言，如何選擇緩解率良好、同時安全性和耐受性較高的治療方案，是臨床上亟待解決的一大難題。百悅澤是由百濟神州科學家自主研發(fā)的一款布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑。2019年11月，百悅澤在美國獲得加速批準用于治療既往至少接受過一種治療的套細胞淋巴瘤（MCL）患者，成為首個獲得FDA突破性療法認定和首個在美國獲批的中國自主研發(fā)抗癌新藥。2020年6月，百悅澤在中國獲得兩項適應癥的附條件批準，包括用于治療既往至少接受過一種治療的成人慢性淋巴細胞白血?。–LL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者、既往至少接受過一種治療的成人MCL患者，這兩項適應癥均已被納入2020年中國國家醫(yī)保藥品目錄，并于2021年3月1日起正式落地執(zhí)行。信息顯示，在中國，百悅澤醫(yī)保后的價格從每盒（64粒/盒）11300元的上市價格，大幅降至6336元，降價超過40%，患者每月用藥費用在報銷前則降至11880元。如結(jié)合各地的報銷比例，患者每月自付費用還將在此基礎(chǔ)上進一步降低約60%-90%不等，大大減輕了患者的治療負擔。此次百悅澤在加拿大的獲批是基于一項全球3期頭對頭臨床研究ASPEN試驗的有效結(jié)果。在該試驗中，百悅澤與伊布替尼相比，在患者中產(chǎn)生了更高的非常好的部分緩解（VGPR）率，并在安全性上更具優(yōu)勢。盡管此項臨床研究結(jié)果未能達到主要終點，但在深度緩解率（VGPR或更好）方面達到了具有統(tǒng)計學意義的優(yōu)效性。經(jīng)獨立評審委員會（IRC）根據(jù)更新緩解標準評估，百悅澤在總體意向治療人群中的完全緩解（CR）+ VGPR的合并率為28.4%，而伊布替尼僅為19.2%。根據(jù)新聞稿，百悅澤在國際市場的布局正進一步深化，其在全球遞交的相關(guān)上市申請超過20項，涵蓋了五大洲的40多個國家和地區(qū)。其中包括百濟神州在歐盟、加拿大、澳大利亞、韓國、新加坡和中國臺灣自主完成的上市申請，以及在多個地區(qū)通過達成分銷合作完成的五項上市申請，如拉丁美洲和加勒比海、中東和北非地區(qū)、土耳其、俄羅斯和以色列。隨著百悅澤在全球臨床開發(fā)與商業(yè)化的推進，這款創(chuàng)新藥將有望為全球更多患者帶來治療獲益。
