大品種脂肪乳注射制劑首家通過一致性 | 默克收購頭頸癌靶向藥...

2021-03-03 13:57:36
今日頭條

大品種脂肪乳注射制劑首家通過一致性。科倫藥業(yè)脂肪乳注射液（C14~24）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)通過一致性評價，為國內(nèi)首家。脂肪乳注射液（C14~24）主要用于胃腸外營養(yǎng)補充能量及必需脂肪酸，是全球首個上市的腸外營養(yǎng)脂肪乳劑。2019年中國公立醫(yī)療機構(gòu)終端脂肪乳注射液（C14~24）銷售額超過7億元。其中，力邦制藥占據(jù)30.64%的市場份額，費森尤斯卡比占比30.03%，科倫藥業(yè)占比23.83%。


國內(nèi)藥訊

1.三生國健RVO相關(guān)項目啟動II期臨床。三生國健重組抗VEGF單抗601A視網(wǎng)膜靜脈阻塞（RVO）項目II期臨床首例受試者入組。該項研究旨在評估601A（眼科）在視網(wǎng)膜分支靜脈阻塞（BRVO）/中央靜脈阻塞（CRVO）所致黃斑水腫病變患者中的安全性和有效性。在已完成的兩項I期臨床中，包括年齡相關(guān)性黃斑變（AMD）和糖尿病黃斑水腫（DME）病人單劑量和多劑量爬坡試驗，601A顯示出良好的安全性和耐受性。

2.默沙東CTLA-4單抗聯(lián)合療法在華獲批臨床。默沙東1類新藥MK-1308A注射液獲CDE一項臨床試驗?zāi)驹S可，適應(yīng)癥為晚期實體瘤。MK-1308A是MK-1308和默沙東PD-1抑制劑Keytruda（pembrolizumab）的聯(lián)合治療方案，其中MK-1308是默沙東從康方生物引進(jìn)的一款抗CTLA-4抗體。一項公布在IASLC2020會議上的Ⅰ/Ⅱ研究顯示，這一聯(lián)合療法在NSCLC患者中的整體客觀緩解率（ORR）達(dá)到35.1%，中位無進(jìn)展生存期（PFS）為6.1個月，中位總生存期（OS）為16.5個月。

3.瓴路藥業(yè)合作品種CD19靶向ADC獲批臨床。瓴路藥業(yè)與ADC Therapeutics聯(lián)合申報的注射用loncastuximab tesirine（Lonca，ADCT-402）獲CDE一項臨床試驗?zāi)驹S可，針對的適應(yīng)癥為特定彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤或套細(xì)胞淋巴瘤患者。Lonca是ADC Therapeutics開發(fā)的一款靶向CD19的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），其在美國的上市申請已被FDA授予優(yōu)先審評資格。如果獲批，它將有望成為首款CD19靶向ADC療法。

4.友芝友生物PD-L1/TGF-β雙抗申報臨床。友芝友生物1類新藥重組PD-L1/TGF-β雙特異性抗體注射液（Y101D）的臨床試驗申請獲CDE受理。Y101D是友芝友生物自主開發(fā)的第四個雙抗新藥，已在多種小鼠腫瘤模型中顯示出顯著的腫瘤抑制效果。FDA已于2021年1月批準(zhǔn)Y101D在美國進(jìn)行臨床試驗，開展針對局部晚期或轉(zhuǎn)移性腫瘤的臨床研究。

5.諾誠健華任命張向陽擔(dān)任首席醫(yī)學(xué)官。諾誠健華3月1號宣布，任命張向陽博士擔(dān)任首席醫(yī)學(xué)官（CMO），向諾誠健華聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼CEO崔霽松博士匯報，全面負(fù)責(zé)公司全球臨床開發(fā)戰(zhàn)略和執(zhí)行。據(jù)公開信息，張向陽是一名擁有醫(yī)生從業(yè)經(jīng)驗的科學(xué)家，早期在北京301醫(yī)院擔(dān)任胃腸病?？漆t(yī)師和臨床研究人員。曾在GSK、BMS和強生等跨國企業(yè)工作。在加入諾誠健華之前，擔(dān)任Hengrui Therapeutics公司CEO。


國際藥訊

1.近10年罕見病藥物臨床開發(fā)成功率達(dá)17%。2月28日是第14個“國際罕見病日”。根據(jù)最新發(fā)布的一份藥物臨床開發(fā)成功率報告：在2011年-2020年，罕見?。ú缓[瘤適應(yīng)癥）藥物從Ⅰ期臨床到獲得FDA批準(zhǔn)上市的平均成功率為17.0%，高于整體藥物的平均開發(fā)成功率7.9%；而在2020年FDA批準(zhǔn)的新藥中，孤兒藥占比也達(dá)到近10年來的新高。根據(jù)報告，罕見病藥物臨床從Ⅰ期進(jìn)入Ⅱ期、Ⅱ期進(jìn)入Ⅲ期、Ⅲ期到提交上市申請以及提交申請到獲得FDA批準(zhǔn)的成功率分別為67.4%(n=380)、44.6%(n=464)、60.4%（n=240）和93.6%(n=172)。


2.新一代角膜交聯(lián)療法達(dá)Ⅲ期試驗主要終點。Glaukos Corporation公司新一代角膜交聯(lián)iLink療法Epi-on治療圓錐角膜的關(guān)鍵Ⅲ期試驗達(dá)主要療效終點。與安慰劑組相比，Epi-on治療組患者從基線到6個月時的最大角膜曲率（Kmax）獲得統(tǒng)計學(xué)意義的顯著改善，Kmax治療效應(yīng)為-1.0D（p=0.0004）；第12個月時Kmax治療效果為-1.1D（p=0.0001）；該治療通常耐受良好，沒有患者因不良事件而提前停藥。Glaukos公司計劃2022年向FDA提交Epi-on的NDA申請。


3.NEJM發(fā)表脊髓性肌萎縮癥口服療法Evrysdi關(guān)鍵數(shù)據(jù)。PTC Therapeutics與基因泰克開發(fā)的SMN2基因剪接調(diào)節(jié)劑Evrysdi（risdiplam）在治療癥狀性1型脊髓性肌萎縮癥（SMA）嬰兒患者的關(guān)鍵研究FIREFISH的劑量探索研究中獲積極結(jié)果。SMA嬰兒患者在12個月時表現(xiàn)出生存和發(fā)育的顯著改善：有90%（19/21）的嬰兒患者在沒有永久通氣的情況下活著；有41%（7/17）患者在沒有支持的情況下坐起來至少5秒；有52%（11/21）的患者的CHOP-INTEND總分≥40分。詳細(xì)結(jié)果發(fā)表在NEJM期刊上。


4.新型基因療法OCU400獲歐盟孤兒藥資格。歐盟委員會（EC）授予Ocugen公司新型基因療法OCU400（AAV5-hNR2E3）孤兒藥資格，用于治療視網(wǎng)膜色素變性（RP）和Leber先天性黑矇（LCA）。該療法采用AAV載體，將核激素受體基因NR2E3的功能性拷貝遞送至視網(wǎng)膜中的靶細(xì)胞，可能有助于重置視網(wǎng)膜穩(wěn)態(tài)，具有穩(wěn)定細(xì)胞和挽救光感受器變性的潛力。發(fā)表在Nature Gene Therapy上的臨床前結(jié)果證明了修飾基因療法在早期和晚期視網(wǎng)膜色素變性中的廣譜治療益處。 


5.默沙東撤回Keytruda小細(xì)胞肺癌上市資格。默沙東宣布，在與FDA溝通后，決定撤回PD-1療法Keytruda（pembrolizumab）用于治療經(jīng)治的轉(zhuǎn)移性小細(xì)胞肺癌（SCLC）的適應(yīng)癥批準(zhǔn)。2019年6月，F(xiàn)DA基于KEYNOTE-158（G組）和KEYNOTE-028（C1組）的腫瘤應(yīng)答率和應(yīng)答數(shù)據(jù)的持久性，加速批準(zhǔn)Keytruda用于治療SCLC的上市申請。但在上市后的確證性Ⅲ期試驗KEYNOTE-604中，Keytruda達(dá)到了無進(jìn)展生存的主要終點，但另一個主要終點OS指標(biāo)沒有達(dá)到統(tǒng)計學(xué)意義的改善。


6.默克收購頭頸癌靶向藥。Debiopharm公司宣布與德國默克就其”first-in-class“IAP拮抗劑xevinapant（Debio1143）在全球開發(fā)和商業(yè)化簽署了獨家許可協(xié)議。Xevinapant目前正處于Ⅲ期開發(fā)階段，F(xiàn)DA已授予其突破性療法認(rèn)定，聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療、含鉑化療和標(biāo)準(zhǔn)分割調(diào)強放療，用于一線治療局部晚期頭頸部鱗狀細(xì)胞癌（LA SCCHN）患者。根據(jù)協(xié)議，兩家公司共同資助Ⅲ期注冊TrilynX研究;Debiopharm將獲得1.88億歐元的預(yù)付款和最高達(dá)7.1億歐元的里程碑付款和特許權(quán)使用費。


醫(yī)藥熱點

1.三款國產(chǎn)PD-1醫(yī)保價格公布。2020版國家醫(yī)保目錄3月1日正式啟用,藥品總數(shù)為2800種，其中，西藥1426種，中成藥1374種。新版醫(yī)保目錄共納入119種新藥，降幅50.64%。新增17種抗癌藥，其中，PD-1醫(yī)保支付價格：恒瑞醫(yī)藥卡瑞利珠單抗，2928元/200mg/支，降幅85%，肝癌、食管癌、肺癌、淋巴瘤4大適應(yīng)癥均納入醫(yī)保；百濟神州替雷利珠單抗，2180元/100mg/支，降幅80%；君實生物特瑞普利單抗，906.08元/80mg/支，1074.87元/100mg規(guī)格/支，2100.97元/240mg/支，降幅也超過70%。在醫(yī)保助力下，PD-1每年治療費跌破萬元。 


2.北京規(guī)范互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院許可管理。北京市衛(wèi)健委、中醫(yī)管理局聯(lián)合發(fā)出通知，明確北京市互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院許可管理的準(zhǔn)入、命名規(guī)則以及變更登記、監(jiān)督管理等要求。通知要求，互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院執(zhí)業(yè)前，必須向核發(fā)《設(shè)置醫(yī)療機構(gòu)批準(zhǔn)書》的衛(wèi)健行政部門申請登記，領(lǐng)取《醫(yī)療機構(gòu)執(zhí)業(yè)許可證》。審核不合格的，不予核發(fā)《醫(yī)療機構(gòu)執(zhí)業(yè)許可證》。合作建立的互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院，合作方發(fā)生變更或出現(xiàn)其他合作協(xié)議失效的情況時，需要重新申請設(shè)置互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院。


3.中國專家發(fā)現(xiàn)新冠肺炎重癥患者康復(fù)的關(guān)鍵因素。刊登在國際學(xué)術(shù)期刊《免疫學(xué)前沿》上的一篇來自上海市公共衛(wèi)生臨床中心盧洪洲教授和周曉輝教授科研團隊的最新研究論文顯示，與健康人對照組相比，新冠重癥和危重患者、普通型患者中的T細(xì)胞，特別是CD4+T細(xì)胞的比例降低。該研究為深入理解新冠病毒感染致病的免疫機制和指導(dǎo)新冠重癥患者的臨床救治有重要參考意義。