近日業(yè)內(nèi)傳來消息，一家具有原創(chuàng)性遞送技術(shù)的基因療法開發(fā)公司——上海本導(dǎo)基因技術(shù)有限公司（下稱本導(dǎo)基因）完成A輪6000萬元融資，由華控基金領(lǐng)投，恩然創(chuàng)投、隆門資本、ETP基金、英諾天使基金等多家機(jī)構(gòu)跟投。本輪的融資資金將用于多個產(chǎn)品臨床前與臨床開發(fā)、實(shí)驗(yàn)室與團(tuán)隊(duì)建設(shè)等。
根據(jù)本導(dǎo)基因官網(wǎng)信息，該公司成立于2018年，專注于體內(nèi)基因編輯和體外轉(zhuǎn)基因治療療法開發(fā)，創(chuàng)始人團(tuán)隊(duì)包括基因治療領(lǐng)域科學(xué)家、以及具有全球性藥企背景的工業(yè)界專家和具臨床前藥物評價經(jīng)驗(yàn)的安評毒理專家。公開信息顯示，本導(dǎo)基因于2019年6月獲得了賽賦醫(yī)藥戰(zhàn)略投資，并于2020年3月獲得凱旋創(chuàng)投pre－A輪數(shù)千萬元投資，用于其核心技術(shù)平臺基因編輯-BDmRNA平臺與基因添加-BDlenti平臺相關(guān)臨床管線的推進(jìn)。大家知道，基因治療以其“一針治愈”的獨(dú)特優(yōu)勢，成為繼化學(xué)藥、抗體藥物之后第三大革命性療法，并于近幾年取得一系列重大進(jìn)展。據(jù)悉，過去全球經(jīng)過臨床驗(yàn)證的基因治療遞送技術(shù)主要有腺相關(guān)病毒、慢病毒載體、納米復(fù)合材料等。但理想的基因編輯遞送工具需要兼具瞬時和高效的特點(diǎn)，以確保治療的安全性和有效性。遞送技術(shù)依然是藥物開發(fā)的一大挑戰(zhàn)。諾貝爾獎得主Jennifer Doudna教授2020年1月發(fā)表在《自然》雜志（Nature）的文章也指出了這一點(diǎn)。文章指出，遞送可能仍然是基因編輯體細(xì)胞治療的最大瓶頸。而本導(dǎo)基因的技術(shù)平臺開發(fā)正是針對這一挑戰(zhàn)。據(jù)悉，該公司成立以來，已經(jīng)成功開發(fā)經(jīng)過人體臨床驗(yàn)證的基因治療遞送平臺——VLP－mRNA（類病毒體mRNA）。今年1月，上海交通大學(xué)系統(tǒng)生物醫(yī)學(xué)研究院的蔡宇伽博士團(tuán)隊(duì)在《自然-生物醫(yī)學(xué)工程》（Nature Biomedical Engineering）雜志發(fā)表研究論文，披露了該原創(chuàng)型基因載體——介于病毒載體與非病毒載體之間的類病毒體（virus-like particle,VLP）遞送技術(shù)。據(jù)悉，VLP可以遞送CRISPR/Cas9 mRNA，實(shí)現(xiàn)安全和高效的體內(nèi)基因編輯。蔡宇伽博士也是本導(dǎo)基因的聯(lián)合創(chuàng)始人，他曾在新聞稿中表示，基因編輯難點(diǎn)在于遞送。本導(dǎo)基因的專利遞送技術(shù)，提高了基因編輯用于體內(nèi)基因治療的安全性。基于該技術(shù)的多個管線的臨床前研究取得重要進(jìn)展，證明了該技術(shù)的有效性和安全性。
根據(jù)本導(dǎo)基因官網(wǎng)信息，本導(dǎo)基因基于其技術(shù)平臺，已經(jīng)建立了覆蓋糖尿病黃斑變性、濕性老年黃斑變性（wAMD）、造血系統(tǒng)遺傳疾病等疾病的在研管線。
領(lǐng)投方華控基金董事長張揚(yáng)先生表示，基因治療行業(yè)市場空間巨大、技術(shù)門檻極高，過去基因編輯技術(shù)實(shí)現(xiàn)突破、但遞送技術(shù)依然是最大瓶頸，近年來本導(dǎo)基因創(chuàng)始人蔡宇伽博士及團(tuán)隊(duì)在基因編輯遞送技術(shù)上成功實(shí)現(xiàn)了“從0到1”的創(chuàng)新突破。蔡宇伽博士過去10余年一直潛心開發(fā)基因治療遞送技術(shù)，先后開發(fā)出類病毒體CRISPR／Cas9 mRNA基因編輯遞送技術(shù)、下一代慢病毒遞送技術(shù)等多個原創(chuàng)性遞送技術(shù)平臺。本導(dǎo)基因同時布局了基因編輯技術(shù)治療遺傳性、感染性和退行性疾病、病毒載體治療血液病、mRNA疫苗等多個產(chǎn)品管線。他還表示，未來將長期支持本導(dǎo)基因的發(fā)展，共同推進(jìn)該公司原創(chuàng)性遞送技術(shù)和產(chǎn)品，助力基因治療實(shí)現(xiàn)“從1到100”的飛躍，使得未來有更多有藥難治、無藥可治的患者能夠真正得到受益。
