維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals)獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心(CDE)關于TransConPTH注射液 （即TransCon? 甲狀旁腺素）中國III期臨床試驗（PaTHway China試驗）批件。
PaTHway China試驗旨在評估TransCon?甲狀旁腺素作為激素替代療法的可能性，目標是使受試者的血鈣達到正常的同時停用常規(guī)治療。
TransCon? 甲狀旁腺素每日注射一次的給藥設計可實現(xiàn)PTH在正常生理濃度范圍內(nèi)的持續(xù)暴露，即模擬PTH的持續(xù)輸注，有望為HP患者提供真正理想的激素替代治療方案。
每年的6月1日，是世界甲狀旁腺功能減退日。專注于內(nèi)分泌領域創(chuàng)新藥開發(fā)及商業(yè)化的生物醫(yī)藥新銳維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals)，宣布于6月1日獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心(CDE)關于TransCon?甲狀旁腺素中國III期臨床試驗（PaTHway China試驗）批件，即將在中國開展TransCon? 甲狀旁腺素治療HP的研究。
甲狀旁腺功能減退癥（HP） 是一種甲狀旁腺素（PTH）分泌過少和（或）效應不足而引起一組臨床綜合征。臨床特征為低鈣血癥，高磷血癥和由此引起的神經(jīng)肌肉興奮性增高及軟組織的異位鈣化[1]。不同國家和地區(qū)的患病率有差異，據(jù)估計，美國HP的患病率約為為37/10 萬人。TransConPTH 已被FDA及歐盟定義為孤兒藥類別[2]。
PaTHway China試驗是一項旨在評估TransCon? 甲狀旁腺素作為激素替代療法的可能性，主要終點包含評價每日一次皮下注射TransCon?甲狀旁腺素治療成人HP的安全性、耐受性和療效的隨機、雙盲、安慰劑對照、平行設計、多中心III期臨床試驗，目標是使受試者的血鈣達到正常的同時停用常規(guī)治療。
PaTHway China關鍵次要療效終點包括評估接受TransCon? 甲狀旁腺素患者，關于“甲狀旁腺功能減退癥患者體驗量表（HPES）”和“36項健康調(diào)查簡表”的評分變化。此外，國內(nèi)尚缺少關于HP患者生活質(zhì)量、就業(yè)情況以及疾病對工作影響的患者報告數(shù)據(jù)，PaTHway China試驗也會以量表的形式，進一步獲得患者報告數(shù)據(jù)，以評估治療前后患者生存狀態(tài)的變化。
維昇藥業(yè)首席醫(yī)學官楊軍博士表示，激素替代一直是內(nèi)分泌腺體功能減退癥的基本治療原則。而甲狀旁腺功能減退癥卻迄今仍未實現(xiàn)真正的激素替代，以糾正相關的病理生理改變及代謝紊亂[3]。TransCon?甲狀旁腺素是一種在研的創(chuàng)新型長效PTH，計劃開發(fā)成為每日一次皮下注射的成人HP的激素替代治療，旨在每天24小時提供正常生理濃度的PTH，以同時應對HP的短期癥狀和長期并發(fā)癥。在世界甲狀旁腺功能減退日當天獲得中國III期臨床試驗批件，非常鼓舞團隊士氣，更加鼓勵我們?yōu)榧铀賱?chuàng)新藥物研發(fā)及解決未滿足臨床需求繼續(xù)努力！”
此前，Ascendis Pharma于全球的展開的TransCon? 甲狀旁腺素II期臨床研究（PaTH Forward研究）數(shù)據(jù)已證明TransCon? 甲狀旁腺素作為HP替代治療的潛力。近日發(fā)布的PaTH Forward的開放性擴展階段的58周初步研究結果也持續(xù)支持TransCon? 甲狀旁腺素治療HP具有獲益持久和耐受良好的安全性特征。維昇藥業(yè)負責 Ascendis Pharma旗下的內(nèi)分泌治療方案在大中華區(qū)的開發(fā)和推廣。
維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官盧安邦先生表示：“全世界超過200,000名患者罹患HP，HP會導致嚴重的短期癥狀和長期并發(fā)癥，嚴重影響患者的生活質(zhì)量，而當前常規(guī)的治療難以滿足患者的臨床需求，作為TransCon? 甲狀旁腺素在大中華區(qū)的獨家授權研發(fā)及銷售企業(yè)，維昇藥業(yè)將在中國開展相關臨床試驗，希望盡快給中國HP患者帶來新的治療選擇?！?/span>
關于PaTHway China試驗
一項旨在研究甲狀旁腺功能減退癥的成人受試者每日一次皮下注射給予TransCon PTH的安全性、耐受性和療效的III期、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組試驗（包含開放性擴展階段），為期26周，并有一個3年的開放性擴展階段的研究。試驗針對術后慢性HP或自身免疫性、遺傳性或特發(fā)性HP診斷至少26周，且在篩選前已接受骨化三醇≥0.5 μg/天或阿法骨化醇≥1.0 μg/天以及元素鈣≥800 mg/天治療至少12周的成年男性和女性受試者，接受TransCon PTH或安慰劑每日治療。
關于甲狀旁腺功能減退癥(HP)
HP是一種罕見的內(nèi)分泌缺乏性疾病，其特征是PTH分泌過少和(或)效應不足，導致血鈣降低和血磷升高。在美國、歐洲、日本和韓國，HP 影響到約200,000名患者，其中大多數(shù)是因為在甲狀腺手術過程中甲狀旁腺受損或意外切除后引起的。短期癥狀包括虛弱、嚴重的肌肉痙攣（手足抽搐）、異常的感覺如刺痛，灼熱和麻木（感覺異常癥）、記憶力減退、判斷力下降和頭痛。長期會增加發(fā)生重大并發(fā)癥的風險，例如骨骼外鈣沉積在大腦、眼睛晶狀體和腎臟中（會導致腎功能受損），同時導致患者生活質(zhì)量下降。
迄今為止，HP仍是少數(shù)幾種激素缺乏疾病中還并不能通過補充缺失的激素來治療的疾病之一。補充活性維生素D類似物和鈣劑的常規(guī)治療不能完全控制疾病，并且可能有導致罹患腎臟疾病的風險。事實上，與健康對照組相比，HP患者并發(fā)腎臟疾病風險高達4-8倍。
關于維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）
維昇藥業(yè)致力成為內(nèi)分泌相關治療領域的專家，將全球領先的治療方法及藥品引入中國，期望讓更多的中國患者更早地受惠于全球先進可靠的治療方案。
維昇藥業(yè)于2018年成立，由AscendisPharma A/S (Nasdaq: ASND)與維梧資本（Vivo Capital）領導的聯(lián)合投資人共同創(chuàng)立，Sofinnova Ventures參與首輪投資。2021年1月，維昇藥業(yè)完成由紅杉中國基金領投，奧博資本，夏爾巴投資，Cormorant, HBMHealthcare Investments, 鼎豐生科資本，Logos Capital，晨嶺資本跟投的B輪融資。維昇藥業(yè)獲得Ascendis獨家授權，將其旗下的內(nèi)分泌治療方案在大中華區(qū)開發(fā)并推廣，授權覆蓋中國大陸及港澳臺等地區(qū)。
