當(dāng)?shù)貢r(shí)間6月7日，美國(guó)FDA宣布，加速批準(zhǔn)渤?。˙iogen）公司開發(fā)的阿爾茨海默病（AD）單克隆抗體療法Aduhelm（aducanumab）上市。這是FDA自2003年以來(lái)，首次批準(zhǔn)治療AD的新療法，也是首款FDA批準(zhǔn)的靶向AD潛在疾病機(jī)理的新療法。
獲得批準(zhǔn)后，Aduhelm成為自 2003 年以來(lái)首個(gè)獲批治療阿爾茨海默病的新療法，也是首個(gè)針對(duì)該病潛在病理生理學(xué)的療法。受此消息影響，Biogen 股價(jià)上漲了 58%。
但事情并非一帆風(fēng)順。
2018年12月，入組患者完成了18個(gè)月治療，隨后基于無(wú)效性分析結(jié)果，兩項(xiàng)三期試驗(yàn)于2019年3月21日宣布終止。久違的希望似乎又要破滅了。
然而就在試驗(yàn)終止后的7個(gè)月，2019年10月，渤健宣布，結(jié)合更大數(shù)據(jù)集的重新分析推翻了此前的無(wú)效性分析結(jié)果。
針對(duì)更大數(shù)據(jù)集的分析發(fā)現(xiàn)，EMERGE研究的高劑量組達(dá)到了主要終點(diǎn)，即在第78周，Aducanumab高劑量組的CDR-SB評(píng)分較安慰劑顯著降低。
EMERGE研究的高劑量組還顯示，患者在第78周時(shí)較基線可延緩臨床進(jìn)展；患者在認(rèn)知方面（如記憶、定向力和語(yǔ)言）具有顯著獲益?；颊咴谌粘Ｉ钅芰Ψ矫妫绻芾韨€(gè)人財(cái)務(wù)、做家務(wù)（打掃，購(gòu)物，洗衣服）和獨(dú)立出門旅行方面也具有獲益。
不久之后，渤健向FDA提交了Aducanumab的上市申請(qǐng)。2020年8月7日，美國(guó)FDA宣布Aducanumab生物制劑許可申請(qǐng)（BLA）獲得優(yōu)先審查。此后，經(jīng)過10個(gè)月的焦灼之后，F(xiàn)DA終于在今天宣布Aducanumab獲得上市批準(zhǔn)。
由于缺乏良好的治療選項(xiàng)，這款藥物的上市將為數(shù)以百萬(wàn)計(jì)的阿爾茨海默患者及其看護(hù)者帶來(lái)希望。該療法每年的費(fèi)用是56000美元。
阿爾茨海默病是指發(fā)生于老年和老年前期、以進(jìn)行性認(rèn)知功能障礙和行為損害為特征的中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性病變。由于目前阿爾茨海默癥的發(fā)病機(jī)制還沒有完全研究透徹，所以大多數(shù)新藥的研發(fā)也陸續(xù)宣布“折戟沉沙”。目前還尚未有一種藥物能夠成功治療阿爾茨海默癥，現(xiàn)在的醫(yī)學(xué)方法都集中在幫助患者維持心理功能、管理行為癥狀和減緩疾病癥狀。
醫(yī)學(xué)界對(duì)于該病的兩個(gè)致病假說為“β-淀粉樣蛋白（Aβ）假說”以及“Tau蛋白假說”，目前大部分阿爾茨海默癥藥物的研發(fā)也是基于這兩個(gè)假說。
統(tǒng)計(jì)顯示，全球目前至少有5000萬(wàn)阿爾茨海默病患者，到2050年預(yù)計(jì)將達(dá)到1.5億左右。其中，我國(guó)阿爾茨海默病患者人數(shù)最多，約1000萬(wàn)人。隨著人口老齡化加速，預(yù)計(jì)到2050年我國(guó)患者將達(dá)4000萬(wàn)人。同樣，面臨著如此迫切的患者需求以及市場(chǎng)空缺，除了綠谷制藥開發(fā)的九期一獲批上市之外，目前國(guó)內(nèi)包括恒瑞、東陽(yáng)光、海正等企業(yè)都加入了這一賽道之中，此外還有以養(yǎng)血清腦丸、五加益智顆粒為代表的中藥在近兩年也開展了治療阿爾茲海默癥的相應(yīng)臨床研究，頗為引人關(guān)注。
期待Aducanumab的批準(zhǔn)為全球及國(guó)內(nèi)制藥企業(yè)開發(fā)AD藥物帶來(lái)信心。
