6月22日，君圣泰宣布，將在2021年6月23日至26日舉行的歐洲肝臟研究學會（EASL）年會暨國際肝病大會（ILC 2021）上，展示HTD1801治療原發(fā)性硬化性膽管炎（PSC）的臨床2期試驗結果。本試驗是一項隨機雙盲、安慰劑對照的國際多中心臨床試驗，旨在評估HTD1801用于治療PSC的安全性和有效性，由華盛頓州立大學西北肝臟研究所所長Kris Kowdley醫(yī)學博士領銜，在美國和加拿大的25家臨床中心完成。
公開資料顯示，HTD1801是君圣泰自主研發(fā)的一種口服多功能小分子藥物，是由兩個活性基團的離子鹽組成的新型分子實體。該產品曾先后兩次獲得FDA授予的快速通道資格，分別用于治療原發(fā)性硬化性膽管炎和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。在動物實驗中，HTD1801可以改善肝臟組織學特征，降低炎癥，降低肝臟膽固醇和甘油三酯水平，并且能夠降低血清中的低密度脂蛋白（LDL）膽固醇水平和提高胰島素敏感性。原發(fā)性硬化性膽管炎是一種慢性進展性肝病，其特征是膽管炎癥和纖維化，進而引起多灶性膽管狹窄。如不進行及時有效的醫(yī)學干預，這種膽汁淤積性肝病通常會導致纖維化、肝硬化并最終進展到肝功能衰竭，同時增加患者罹患惡性腫瘤的風險。目前，PSC患者迫切需要有效且可耐受的治療方案。在本次臨床試驗中，55位PSC成年患者被隨機分配HTD1801（500mg、1,000mg）或安慰劑，一日兩次（BID）給藥，6周后，評估各組堿性磷酸酶（ALP）的降低水平。隨后，進入延長給藥期（6周）及隨機撤藥期（6周）。根據君圣泰新聞稿，試驗達到了主要臨床終點，與服用安慰劑的患者相比，服用HTD1801的患者在6周后ALP顯著降低。同時，試驗結果也顯示出HTD1801具有良好的安全性和耐受性。此次臨床試驗的主要研究者Kris Kowdley醫(yī)學博士表示，本次臨床試驗結果令人滿意。HTD1801顯著降低堿性磷酸酶（ALP）的作用顯示其針對此難治疾病具有治療效力，并為未來的進一步試驗奠定了基礎。君圣泰創(chuàng)始人及首席執(zhí)行官劉利平博士表示：“原發(fā)性硬化性膽管炎致病機制復雜，全球目前尚無獲批上市的治療藥物，該領域具有重大未滿足的臨床需求。本次臨床2期試驗所取得的積極結果將激勵我們團隊全力開發(fā)HTD1801，早日為全球患者提供安全、有效、同時兼顧‘腸-肝-膽’多重獲益的綜合性治療方案?！?/span>目前，HTD1801正在全球范圍同步開發(fā)原發(fā)性硬化性膽管炎、原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）、非酒精性脂肪性肝炎合并二型糖尿病（NASH + T2DM）、二型糖尿病及其合并癥等適應癥。在臨床試驗中，該產品還在兩項分別針對PSC和NASH + T2DM的臨床2期試驗中，均達到主要臨床終點及關鍵次要終點，并展現良好的安全性與耐受性。
