基于真實世界數(shù)據(jù)，F(xiàn)DA批準免疫抑制劑擴展適用范圍

2021-07-19 16:50:16
日前，美國FDA宣布，基于一項非干預性研究提供的反映療效的真實世界證據(jù)（real-world evidence，RWE），批準安斯泰來（Astellas）公司的普樂可復（他克莫司）與其它免疫抑制性藥物聯(lián)用，預防接受肺移植的成人和兒科患者的器官排斥反應。


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普樂可復最初被批準用于預防接受肝移植患者的器官排斥反應，后來被批準用于預防腎臟和心臟移植的器官排斥反應。該藥物也常規(guī)用于接受肺移植患者的臨床實踐。FDA的新聞稿指出，這一批準標志著一種免疫抑制藥物首次被批準用于預防接受肺移植的成人和兒童患者的排斥反應。

此次批準顯示，依靠適合的真實世界數(shù)據(jù)（RWD），與適當?shù)膶φ諏Ρ榷脑O計的非干預性研究，可以被FDA認為提供了充分和良好的比較。具體而言，支持批準該新適應癥的非干預性研究使用了美國移植受體科學登記處（SRTR）的RWD，并得到了衛(wèi)生與公眾服務部的支持。

它收集了美國所有肺移植的數(shù)據(jù)，并輔以來自社會保障管理局關于死亡率數(shù)據(jù)的可靠信息。與無免疫抑制治療或免疫抑制治療非常有限的移植患者相比，在接受普樂可復作為免疫抑制治療一部分的肺移植患者中觀察到結局的顯著改善。

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圖片來源：123RF


在非干預性研究提供的RWE外，在其他實體器官移植環(huán)境中使用普樂可復的隨機對照臨床試驗提供了有效性的確認性證據(jù)。已經(jīng)發(fā)布的其他臨床試驗證據(jù)支持普樂可復作為多藥免疫抑制方案一員的獨立貢獻。

參考資料：

[1] FDA Approves New Use of Transplant Drug Based on Real-World Evidence. Retrieved July 16, 2021, from https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-approves-new-use-transplant-drug-based-real-world-evidence