用一種療法治療上千種疾病,這家新銳能成為下一個Moderna嗎?

2021年11月9日,著名生物醫(yī)療風投機構Flagship Pioneering宣布成立Alltrna公司,并投資5000萬美元,以開發(fā)創(chuàng)新轉運RNA(tRNA)治療藥物,用于治療由基因突變驅動的罕見和常見疾病。Flagship Pioneering也是著名生物技術公司Moderna的投資人。在成功轉化mRNA技術之后,Alltrna公司代表著它對RNA領域的繼續(xù)投入。


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tRNAs是信使RNA(mRNA)轉譯為蛋白質的關鍵。作為蛋白質的編碼指令,mRNA是一種被動的分子。相比之下,tRNA是一種主動的分子,幫助翻譯mRNA代碼。tRNA一次讀取mRNA鏈的三個字母,將相應的氨基酸轉移到細胞制造蛋白質的核糖體上。Alltrna相信通過改造tRNA,將能夠控制蛋白翻譯,并提供一種新的方法來治療由于mRNA突變導致產生缺陷蛋白的疾病。

比如,在許多遺傳疾病或癌癥中,有些編碼蛋白的基因序列因為突變提前產生終止密碼子,導致細胞產生不完整的蛋白,并引起疾病。Alltrna設計的tRNA療法,可以特異性讀取這些終止密碼子,繼續(xù)遞送所需的氨基酸,從而恢復完整蛋白的產生。這一tRNA療法的獨特之處在于可能使用一種療法,治療上千種因為終止密碼子提前出現導致的疾病。


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▲Alltrna設計的tRNA療法,可以特異性讀取提前出現的終止密碼子,繼續(xù)遞送所需的氨基酸,從而恢復完整蛋白的產生(圖片來源:參考資料[1])

“tRNA是復雜的信號分子,它們有自己的適應性機制來控制蛋白質的生產,并最終控制細胞的命運。”Alltrna首席創(chuàng)新官Theonie Anastassiadis博士表示,“在Alltrna,我們希望通過理解與利用tRNA生物學的語言,開辟一個新的療法開發(fā)框架?!?/span>