2021年11月24日，百濟神州宣布，歐盟委員會(EC)批準百悅澤?（澤布替尼）用于治療既往接受過至少一種治療的華氏巨球蛋白血癥(WM)成人患者，或作為不適合化療免疫治療WM患者的一線治療方案。該批準適用于歐盟(EU)全部27個成員國，以及冰島和挪威。
百悅澤?此次獲得歐盟委員會批準，是基于ASPEN試驗的結(jié)果。該試驗是一項隨機、開放性、多中心3期臨床試驗(NCT03053440)，旨在評估伊布替尼對比伊布替尼治療復(fù)發(fā)/難治性(R/R)以及初治(TN)華氏巨球蛋白血癥(WM)患者。試驗的主要目的為通過評估完全緩解(CR)或非常好的部分緩解(VGPR)以確證百悅澤?對比伊布替尼具有優(yōu)效性。試驗次要終點包括主要緩解率、緩解持續(xù)時間以及無進展生存期、安全性（由治療期間出現(xiàn)的不良事件的發(fā)生率、時間和嚴重程度來決定）。
試驗預(yù)先確定的分析患者人群包括所有患者(n=201)以及R/R患者(n=164)。探索性終點包括針對生活質(zhì)量的衡量。 基于第六屆華氏巨球蛋白血癥國際研討會(IWWM-6)修訂版緩解標準(Treon 2015)，在總體意向性治療(ITT)人群中，百悅澤?組的完全緩解(CR)與非常好的部分緩解(VGPR)率之和為28%(95% CI：20，38)，相比之下，伊布替尼組為19%(95% CI：12，28)。盡管該差異未達到統(tǒng)計學(xué)顯著性，但百悅澤?的確展現(xiàn)了更高的VGPR率數(shù)據(jù)，以及緩解質(zhì)量改善的趨勢。
在ASPEN試驗中，相比伊布替尼，百悅澤?展現(xiàn)了更好的安全性特征，與BTK抑制劑相關(guān)的特定不良反應(yīng)發(fā)生率更低，包括房顫/房撲(2% vs 15%)、輕微出血(49% vs 59%)和大出血(6% vs 9%)。盡管三級及以上中性粒細胞缺乏癥發(fā)生率更高，相比伊布替尼，在經(jīng)百悅澤?治療的患者中，并未出現(xiàn)更高的感染發(fā)生率。在經(jīng)百悅澤?治療的101例WM患者中，有4%的患者因不良事件而終止治療，14%的患者因不良事件導(dǎo)致劑量降低。
華氏巨球蛋白血癥(WM)是一種相對惰性且罕見的B細胞惡性腫瘤，表現(xiàn)為分泌單克隆免疫球蛋白M(IgM)的淋巴漿細胞侵犯骨髓。WM約占所有非霍奇金淋巴瘤的1%，在確診后通常進展緩慢。該疾病通常在老年人中多發(fā)，主要在骨髓中發(fā)現(xiàn)，但也可能累及淋巴結(jié)和脾臟。在歐洲，WM的預(yù)估發(fā)病率約為每100萬男性中7例，每100萬女中4例。
文章來源：百濟神州官網(wǎng)
