2013年，諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)授予美國(guó)科學(xué)家詹姆斯·羅思曼、蘭迪·謝克曼及德國(guó)科學(xué)家托馬斯·祖德霍夫，以表彰他們?cè)诩?xì)胞間囊泡運(yùn)輸調(diào)控機(jī)制領(lǐng)域作出突出貢獻(xiàn)。諾獎(jiǎng)的加持，使得外泌體研究的熱度不斷攀升，達(dá)到一個(gè)又一個(gè)新的高潮。
而近兩年，外泌體風(fēng)頭更是“一時(shí)無(wú)兩”。
就基礎(chǔ)科研領(lǐng)域的研究熱度來(lái)看，近幾年平均每年外泌體研究的相關(guān)論文都在3000篇以上；在2020年度國(guó)家自然科學(xué)基金申請(qǐng)項(xiàng)目的評(píng)審結(jié)果中，外泌體相關(guān)課題中標(biāo)達(dá)到兩千余項(xiàng)，占領(lǐng)妥妥的國(guó)自然“C位”。
就產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化的角度來(lái)看，外泌體領(lǐng)域的初創(chuàng)企業(yè)數(shù)量和規(guī)模不斷增長(zhǎng)，全球有近50家企業(yè)“同臺(tái)競(jìng)技”，集中布局在腫瘤、腦部疾病、疫苗開發(fā)、基因治療/罕見(jiàn)病四大領(lǐng)域。
其中，Exosome Diagnostics領(lǐng)跑外泌體診斷領(lǐng)域，已連續(xù)推出多款產(chǎn)品；外泌體治療領(lǐng)域標(biāo)桿企業(yè)Codiak BioSciences登陸納斯達(dá)克，2款針對(duì)腫瘤開發(fā)的產(chǎn)品都已進(jìn)入臨床I期；由于看重外泌體在藥物遞送方面的巨大潛力，包括羅氏、武田、禮來(lái)在內(nèi)的多家制藥巨頭紛紛進(jìn)場(chǎng)布局，4筆10億美元級(jí)大額合作接連產(chǎn)生；資本市場(chǎng)更是表現(xiàn)出極大的熱情，慷慨地將資金“活水”注入到企業(yè)的快速發(fā)展之中。整個(gè)市場(chǎng)呈現(xiàn)出一派欣欣向榮的發(fā)展景象。
曾經(jīng)被認(rèn)為只是“細(xì)胞垃圾箱”的微小“泡沫”，卻逐漸被寄托成治療一系列潛在疾病的關(guān)鍵手段。
本文將主要著墨外泌體在產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域的發(fā)展情況。
擁有“通關(guān)金牌”的傳訊“使者”，臨床應(yīng)用場(chǎng)景廣泛
作為細(xì)胞外囊泡的一種主要類型，外泌體（Exosome）是直徑為30-150 nm納米大小的膜結(jié)構(gòu)，由天然的人類蛋白質(zhì)和脂質(zhì)組成。最常被拿來(lái)與外泌體比較的是細(xì)胞外囊泡中中的另一個(gè)大類——微囊泡。
二者的關(guān)鍵性差異體現(xiàn)在其合成方式上：微囊泡通過(guò)出芽方式產(chǎn)生，相對(duì)膜結(jié)構(gòu)不是十分穩(wěn)定；外泌體則是先經(jīng)過(guò)細(xì)胞膜內(nèi)陷，在細(xì)胞內(nèi)完成“包裝”過(guò)程后再被釋放到細(xì)胞外。外泌體的結(jié)構(gòu)更加穩(wěn)定，可以包裹的內(nèi)容物也更加豐富。
大多數(shù)細(xì)胞都會(huì)分泌外泌體，因此外泌體存在于各種生物體液中——不僅能夠滲透到組織，還能擴(kuò)散到血液，甚至穿過(guò)血腦屏障（BBB）。
通過(guò)其攜帶的蛋白質(zhì)、核酸、脂質(zhì)和代謝物等，外泌體不僅能夠發(fā)揮細(xì)胞間的通訊功能，還可以參與免疫應(yīng)答、病毒感染、代謝和心血管疾病、神經(jīng)退行性疾病以及腫瘤生長(zhǎng)發(fā)展等多種生理和病理過(guò)程。因此，外泌體具有多方面的臨床應(yīng)用前景——可以作為一種藥物遞送工具，或是一種疾病的治療制劑，診斷疾病的一種新型生物標(biāo)志物，或是用于再生醫(yī)學(xué)相關(guān)的損傷修復(fù)及醫(yī)美修護(hù)。
全球近50家企業(yè)入局：
近1/3布局外泌體診斷；超2/3布局外泌體治療
鑒于外泌體的廣闊應(yīng)用場(chǎng)景，初創(chuàng)企業(yè)如雨后春筍，紛紛涌入這一賽道。部分發(fā)展已然十分成熟的企業(yè)，也紛紛立項(xiàng)，開始積極布局外泌體相關(guān)的業(yè)務(wù)。全球外泌體相關(guān)企業(yè)布局情況：近1/3布局外泌體診斷業(yè)務(wù)；超過(guò)2/3布局外泌體治療據(jù)動(dòng)脈網(wǎng)不完全統(tǒng)計(jì)，全球目前共有46家開展外泌體相關(guān)研究的企業(yè)。其中，近1/3的外泌體企業(yè)（14家）專注開展外泌體診斷相關(guān)業(yè)務(wù)；超過(guò)2/3的外泌體企業(yè)（32家）目前主要開展在外泌體治療相關(guān)的研究。由于大多數(shù)研究外泌體遞送技術(shù)的企業(yè)同時(shí)也在布局外泌體藥物管線的開發(fā)，我們將研究外泌體遞送與外泌體藥物的企業(yè)盡數(shù)歸結(jié)在外泌體治療領(lǐng)域。集中布局在腫瘤、腦部疾病、疫苗開發(fā)、基因治療/罕見(jiàn)病四大領(lǐng)域
通過(guò)梳理全球近50家外泌體企業(yè)的相關(guān)業(yè)務(wù)，我們發(fā)現(xiàn)，外泌體相關(guān)企業(yè)主要集中布局在腫瘤（30%）、腦部疾?。?6%）、肺部疾?。?%）、皮膚?。?%）、疫苗開發(fā)（13%）、醫(yī)美修護(hù)（8%）、肝臟疾?。?%）、腎部疾?。?%）以及基因治療/罕見(jiàn)?。?3%）等9個(gè)領(lǐng)域。
（編者注：由于目前布局外泌體基因治療的企業(yè)目標(biāo)研究方向大多均為罕見(jiàn)病，故動(dòng)脈網(wǎng)將布局基因治療/罕見(jiàn)病的相關(guān)外泌體企業(yè)歸于一類進(jìn)行統(tǒng)計(jì)）全球外泌體相關(guān)企業(yè)在各細(xì)分領(lǐng)域布局業(yè)務(wù)情況
全球外泌體相關(guān)企業(yè)在各細(xì)分領(lǐng)域布局業(yè)務(wù)情況其中，企業(yè)布局最多的是腫瘤（30%）、腦部疾?。?6%）、疫苗開發(fā)（13%）、基因治療/罕見(jiàn)?。?3%）這4個(gè)細(xì)分領(lǐng)域，以下簡(jiǎn)單介紹外泌體在這幾大領(lǐng)域的應(yīng)用。
上面我們提到，由于大多數(shù)細(xì)胞都會(huì)分泌外泌體，所以外泌體存在于各種生物體液中，并通過(guò)其攜帶的蛋白質(zhì)、核酸、脂質(zhì)和代謝物等物質(zhì)，進(jìn)行細(xì)胞間的通訊交流以及參與包括免疫應(yīng)答、病毒感染、代謝和心血管疾病、神經(jīng)退行性疾病、腫瘤生長(zhǎng)發(fā)展等在內(nèi)的多種生理和病理過(guò)程。腫瘤外泌體作為腫瘤細(xì)胞與其微環(huán)境相互作用的重要介質(zhì)，會(huì)攜帶來(lái)自腫瘤細(xì)胞的抗原，這些抗原能夠被樹突細(xì)胞捕獲并繼續(xù)傳遞，激活靶向該癌癥的免疫細(xì)胞。因此，可通過(guò)這一思路進(jìn)行腫瘤的免疫治療。另外，多個(gè)研究發(fā)現(xiàn)，比起正常細(xì)胞，病變的細(xì)胞尤其是腫瘤細(xì)胞會(huì)分泌更大量的外泌體，體液標(biāo)本中的外泌體標(biāo)志物可以在一定程度上表征腫瘤的發(fā)展情況。隨著近些年液體活檢行業(yè)的興起，外泌體作為一種獨(dú)特的檢測(cè)靶標(biāo)而備受關(guān)注，成為近幾年液體活檢領(lǐng)域一大熱點(diǎn)，應(yīng)用于腫瘤的早期診斷和療效的預(yù)后評(píng)估等。2020年10月份一篇發(fā)表在Cell上的文章，展示了外泌體可以進(jìn)行腫瘤的早期診斷和溯源。
血腦屏障（BBB）作為分離血漿和腦脊液的重要屏障，在阻止有害物質(zhì)/病原體進(jìn)入大腦和維持大腦環(huán)境的基本穩(wěn)定有著至關(guān)重要的作用。然而，一個(gè)硬幣有正反兩面，同樣由于這層致密“保護(hù)”的存在，使得BBB影響了藥物在腦部的有效遞送，導(dǎo)致諸多藥物難以進(jìn)入腦中發(fā)揮藥效，從而對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的藥物開發(fā)提出了重大挑戰(zhàn)。外泌體因?yàn)槭怯商烊坏娜祟惖鞍踪|(zhì)和脂質(zhì)組成，可以自由的穿過(guò)血腦屏障，從而成為一種理想的藥物傳遞系統(tǒng)用于治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)相關(guān)疾病。另外，有研究證明，在神經(jīng)系統(tǒng)中，外泌體有助于促進(jìn)髓鞘形成、神經(jīng)突生長(zhǎng)和神經(jīng)元存活，并刺激組織修復(fù)和再生，能夠減少炎癥并阻止異常神經(jīng)發(fā)生，因此成為治療腦血管和神經(jīng)退行性疾病的熱門研究藥物。在預(yù)測(cè)診斷方面，來(lái)自血清或腦脊液外泌體中的腫瘤特異RNA可作為神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤的生物標(biāo)志物，用于監(jiān)測(cè)疾病進(jìn)展及預(yù)測(cè)預(yù)后。腦血管內(nèi)皮細(xì)胞、間充質(zhì)干細(xì)胞等非腫瘤細(xì)胞分泌的外泌體，有望成為診斷及監(jiān)測(cè)腦腫瘤預(yù)后的新方法。
由于技術(shù)日漸成熟，近幾年，核酸藥物進(jìn)入高速發(fā)展期，對(duì)于核酸藥物來(lái)講至關(guān)重要的遞送載體自然也是萬(wàn)眾矚目。如何更成功地在體內(nèi)運(yùn)送在體內(nèi)易被降解的核酸藥物，并將其精準(zhǔn)、足量地傳輸?shù)侥繕?biāo)組織細(xì)胞，是現(xiàn)今外泌體應(yīng)用上的研發(fā)重點(diǎn)之一。核酸藥物載體主要分為病毒類和非病毒類載體。其中，病毒類載體以安全性較高的腺相關(guān)病毒（AAV）目前應(yīng)用最為廣泛；非病毒類載體以脂質(zhì)載體中的脂質(zhì)納米顆粒(LNP)目前應(yīng)用最為常見(jiàn)。作為藥物遞送領(lǐng)域的另外一個(gè)“種子選手”，外泌體與AAV、LNP這兩種常用藥物載體相比也并不遜色，反而具有諸多方面的優(yōu)勢(shì)。其一表現(xiàn)在低毒性和低免疫原性。因?yàn)槭怯商烊坏娜祟惖鞍踪|(zhì)和脂質(zhì)組成，天然外泌體幾乎沒(méi)有免疫原性以及毒性。即使是經(jīng)過(guò)修飾的工程化外泌體，其免疫原性與毒性也非常小。LNP由于完全是由人工合成，所以面臨免疫原性的問(wèn)題，難以大規(guī)模使用LNP進(jìn)行藥物遞送。AAV雖然免疫原性也較低，但是面臨中和抗體的問(wèn)題——感染過(guò)AAV病毒的患者不能再使用利用AAV遞送的基因治療產(chǎn)品；對(duì)于從未感染過(guò)AAV病毒的患者，給藥只能一次，否則將面臨AAV中和抗體的問(wèn)題，一經(jīng)注射，利用AAV遞送的基因治療產(chǎn)品就會(huì)被將降解掉，并引起強(qiáng)烈免疫反應(yīng)。其二表現(xiàn)在空間容量大，能夠攜帶的有效成分類型更豐富。AAV載體遞送的一個(gè)顯著缺點(diǎn)是容量小，僅有5kb，面臨基因裝載量的限制。外泌體作為天然細(xì)胞間訊息傳遞載體，富含核酸、蛋白質(zhì)、脂質(zhì)等各式不同的生物活性物質(zhì)，具有較大容量，相對(duì)也能包容多種藥物分子結(jié)構(gòu)，并具有不同分子轉(zhuǎn)運(yùn)特性和良好的生物相容性，可以裝載許多不同類型的分子和內(nèi)容物。其三是具有一定的組織向性，可實(shí)現(xiàn)靶向遞送。LNP完全由人工合成，其表面并沒(méi)有多余的具有靶向性的相關(guān)蛋白，因此難以實(shí)現(xiàn)對(duì)于特異性組織器官的靶向遞送。但外泌體表面豐富的蛋白成分，決定了其卓越的識(shí)別靶細(xì)胞的特性——通過(guò)對(duì)外泌體表面分子的修飾改造賦予其細(xì)胞和組織靶向特異性，可以將外泌體內(nèi)負(fù)載蛋白質(zhì)/RNA/小分子轉(zhuǎn)運(yùn)物“送”至特定的病理組織器官中去。
因此，外泌體又被譽(yù)為“天然馴化”的藥物載體，被認(rèn)為具有潛力解決核酸類藥物在體內(nèi)遞送的瓶頸，在用于疫苗開發(fā)、基因治療相關(guān)核酸藥物的遞送上擁有不錯(cuò)的開發(fā)前景。羅氏、武田、禮來(lái)等制藥巨頭紛紛下場(chǎng)布局，
4筆10億美元級(jí)大額合作接連產(chǎn)生
由于發(fā)現(xiàn)外泌體在藥物遞送方面所展現(xiàn)的亮眼優(yōu)勢(shì)和巨大開發(fā)前景，多家制藥巨頭紛紛進(jìn)場(chǎng)入局，以大手筆布局外泌體遞送——通過(guò)與外泌體治療企業(yè)進(jìn)行合作開發(fā)外泌體遞送技術(shù)，應(yīng)用到自身所開發(fā)的一系列管線。動(dòng)脈網(wǎng)在此處統(tǒng)計(jì)了合作涉及金額較大的幾項(xiàng)交易。外泌體藥物遞送備受國(guó)際藥廠注目，4筆10億美元級(jí)大額合作接連產(chǎn)生2018年7月20日，羅氏集團(tuán)（Roche）與PureTech Health公司簽署一項(xiàng)為期多年的合作協(xié)議，計(jì)劃利用PureTech的乳源外泌體（milk-derived exosome）平臺(tái)技術(shù)，為羅氏的反義寡核苷酸（AON）平臺(tái)開發(fā)口服配方的核酸類藥物。在此合作協(xié)議中，PureTech Health 將獲得超過(guò)10億美元的里程金及特許權(quán)使用費(fèi)。2019年1月3日，愛(ài)爾蘭制藥公司Jazz Pharmaceuticals與Codiak BioSciences達(dá)成超10億美元策略合作協(xié)議，協(xié)議雙方將針對(duì)五個(gè)不同靶標(biāo)的候選外泌體治療方案，共同研究、開發(fā)和商業(yè)化。這五個(gè)標(biāo)靶皆為致癌基因，并已在一些血液相關(guān)的惡性腫瘤和實(shí)體瘤中得到充分的驗(yàn)證。2020年3月26日，武田制藥（Takeda）與Evox Therapeutics達(dá)成8.82億美元的交易，主要將利用Evox Therapeutics的DeliverEX外泌體遞送技術(shù)，應(yīng)用于五項(xiàng)罕見(jiàn)疾病適應(yīng)癥的蛋白質(zhì)替代療法和mRNA 治療方法，其中包括治療C 型尼曼匹克氏癥(Niemann–Pick disease， type C) 的臨床前研究等。2020年6月9日，禮來(lái)（Eli Lilly）與Evox Therapeutics達(dá)成了一項(xiàng)12.3億美元的合作協(xié)議，希望應(yīng)用Evox的DeliverEX外泌體遞送技術(shù)，開發(fā)裝載siRNA和反義寡核苷酸（AON）外泌體治療藥物，用于治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病。ExosomeDX領(lǐng)跑外泌體診斷領(lǐng)域，
已連續(xù)推出多款產(chǎn)品
Exosome Diagnostics成立于2008年，是致力于外泌體腫瘤診斷的代表企業(yè)，于2018年被Bio-Techne以2.5億美金收購(gòu)。2016年1月，Exosome Diagnostics推出了世界首款從血液樣本分離和分析外泌體RNA的液體活檢產(chǎn)品ExoDX Lung (ALK)，可靈敏、準(zhǔn)確、實(shí)時(shí)檢測(cè)非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的EML4-ALK突變。ExoDX Lung (ALK)不僅是ExosomeDX的第一款產(chǎn)品，也是外泌體診斷行業(yè)的第一款產(chǎn)品。在那之后，ExosomeDX繼續(xù)推出了多款基于外泌體技術(shù)的液體活檢產(chǎn)品——在同行業(yè)其他公司還在摸索產(chǎn)品路線的時(shí)候，ExosomeDX已經(jīng)將其腫瘤檢測(cè)產(chǎn)品在非小細(xì)胞肺癌之外，擴(kuò)展到應(yīng)用于前列腺癌等疾病的早期篩查，奠定其在外泌體診斷行業(yè)的標(biāo)桿地位。ExosomeDX針對(duì)前列腺癌的液體活檢產(chǎn)品，是通過(guò)采取尿液樣本來(lái)進(jìn)行外泌體的收集。2020年新冠疫情期間，ExosomeDX推出“家用版”前列腺（EPI）測(cè)試——通過(guò)采集患者尿液樣本中的外泌體進(jìn)行檢測(cè)，來(lái)幫助醫(yī)生判斷患者是否有必要進(jìn)行前列腺的活檢，從而幫助患者減少不必要的活檢花費(fèi)以及避免患者患上由于進(jìn)行侵入性活檢可能帶來(lái)的并發(fā)癥，同時(shí)也指導(dǎo)醫(yī)生能夠更早地治療風(fēng)險(xiǎn)最高的那批患者群體。2021年3月22日，ExosomeDX宣布其針對(duì)前列腺測(cè)試 (EPI) 套件ExoDx?通過(guò)歐盟CE-IVD認(rèn)證，未來(lái)將通過(guò)各種分銷渠道在整個(gè)歐洲提供。外泌體治療領(lǐng)域“雙雄”：
Codiak產(chǎn)品已進(jìn)臨床；EVOX頻攜手制藥大佬
在外泌體治療領(lǐng)域，最具代表性的當(dāng)屬Codiak BioSciences和EVOX Therapeutics這兩家企業(yè)。
Codiak BioSciences成立于2015年，由著名生物醫(yī)療風(fēng)投機(jī)構(gòu)Flagship Pioneering參與孵化。在成立后5年的發(fā)展時(shí)間里，Codiak廣受資本市場(chǎng)青睞，在上市之前累計(jì)完成四輪融資，共獲得2.349億美元融資額。2020年10月，Codiak的領(lǐng)先外泌體產(chǎn)品之一exo-STING針對(duì)晚期實(shí)體瘤的 I/II 期臨床試驗(yàn)正式啟動(dòng)，Codiak也在當(dāng)月順利登陸納斯達(dá)克。Codiak的核心技術(shù)為外泌體的制造和分析。在過(guò)去的很長(zhǎng)一段時(shí)間，外泌體的生產(chǎn)和提純，都是阻礙外泌體技術(shù)向臨床轉(zhuǎn)化的最大障礙。在制造方面，Codiak發(fā)現(xiàn)了兩種來(lái)源高度豐富的天然外泌體蛋白——PTGFRN和BASP1，這些膜上的蛋白可以將目標(biāo)蛋白錨定在外泌體的外側(cè)或內(nèi)側(cè)；在純化方面，Codiak使用色譜和過(guò)濾技術(shù)代替?zhèn)鹘y(tǒng)的超速離心方式，使外泌體GMP生產(chǎn)的效率和純度更高。基于engEx平臺(tái)，Codiak構(gòu)建了一系列針對(duì)腫瘤和神經(jīng)疾病的藥物管線，其中進(jìn)展最快的產(chǎn)品，除了上述提到的exo-STING已經(jīng)進(jìn)入到臨床階段，另一款針對(duì)早期皮膚T細(xì)胞淋巴瘤的重要候選產(chǎn)品exoIL-12 也已經(jīng)進(jìn)入臨床。去年12月，Codiak宣布exoIL-12 產(chǎn)品Ⅰ期臨床研究達(dá)到主要終點(diǎn)，這也是行業(yè)披露的首個(gè)外泌體藥物臨床研究相關(guān)結(jié)果。
Evox Therapeutics成立于2016年，是一家位于英國(guó)的外泌體藥物開發(fā)公司。今年2月，Evox 宣布完成C輪6,920萬(wàn)英鎊（約合9,540萬(wàn)美元）融資的籌集，由Redmile Group牽頭領(lǐng)投，現(xiàn)有的B輪投資者（包括谷歌GV和Cowen Healthcare Investments等）和新投資者OrbiMed（奧博資本）、Invus跟投。
不同于Codiak主要發(fā)力腫瘤和神經(jīng)系統(tǒng)疾病，Evox目前的研究重點(diǎn)是瞄準(zhǔn)嚴(yán)重的罕見(jiàn)遺傳疾病，如先天性代謝錯(cuò)誤（IEM）疾病。通過(guò)自主搭建的DeliverEXTM技術(shù)平臺(tái)，Evox對(duì)天然外泌體進(jìn)行工程化修飾，利用工程化的外泌體來(lái)遞送蛋白質(zhì)、mRNA或DNA進(jìn)入細(xì)胞，彌補(bǔ)缺失的代謝相關(guān)酶，達(dá)到治療疾病的目的。目前，Evox正在規(guī)劃在2022年將其第一款針對(duì)罕見(jiàn)病開發(fā)的外泌體藥物管線推向臨床。此外，正如我們上面所提到的，制藥巨頭青睞外泌體在藥物遞送方面的潛力，禮來(lái)和武田都與Evox進(jìn)行了重磅合作。2020年，Evox與武田簽署了5項(xiàng)關(guān)于罕見(jiàn)病治療的合作，并與禮來(lái)合作開發(fā)外泌體遞送siRNA和反義寡核苷酸治療神經(jīng)退行性疾病。“新秀”、“老兵”齊奔跑，誰(shuí)將樹立中國(guó)外泌體領(lǐng)域的發(fā)展標(biāo)桿？
據(jù)動(dòng)脈網(wǎng)不完全統(tǒng)計(jì)，目前國(guó)內(nèi)外泌體相關(guān)企業(yè)主要包括12家。除了兩家（青蓮百奧、恩賽爾生物）主要從事外泌體分離提純及檢測(cè)服務(wù)的企業(yè)；另外包括6家開發(fā)外泌體載藥平臺(tái)及藥物的企業(yè)，4家專注在外泌體診斷業(yè)務(wù)的企業(yè)，1家兼開發(fā)外泌體藥物和診斷業(yè)務(wù)的企業(yè)（微納核酸生物）。國(guó)內(nèi)外泌體相關(guān)企業(yè)其中，在近幾年對(duì)外公布融資情況的包括艾賽生物、貝格爾生物、恩澤康泰以及唯思爾康4家公司。恩澤康泰、唯思爾康兩家公司尤受資本青睞，分別于今年獲得近億元融資。
作為國(guó)內(nèi)最早一批聚焦外泌體領(lǐng)域的生物科技公司，恩澤康泰建立了高效的外泌體工程化改造平臺(tái)，布局了核心平臺(tái)性IP，并具備成熟的規(guī)?；饷隗w量產(chǎn)及高純度分離能力。通過(guò)工程化改造的方式對(duì)外泌體進(jìn)行改性，恩澤康泰大幅提高了外泌體攜帶特定有效成分，包括多肽、蛋白質(zhì)、核酸藥物的載量，并實(shí)現(xiàn)特定器官的選擇性遞送。目前，基于自主研發(fā)的外泌體技術(shù)，恩澤康泰圍繞罕見(jiàn)病治療、腫瘤免疫兩個(gè)領(lǐng)域展開了管線布局。在罕見(jiàn)病方面，利用基于外泌體的蛋白替代療法，為缺失特定胞內(nèi)蛋白的患者補(bǔ)充所需的蛋白，從而起到治療的效果；在腫瘤免疫方面，利用外泌體激活免疫細(xì)胞自身的免疫信號(hào)，并配合PD-1/L1單抗藥物的使用，恢復(fù)機(jī)體正常的抗腫瘤免疫反應(yīng)。
作為國(guó)內(nèi)外泌體領(lǐng)域的后起新秀，唯思爾康剛成立即獲得億元天使輪融資資金，由元生創(chuàng)投、聯(lián)想之星、北極光創(chuàng)投、博遠(yuǎn)資本、蘇州科創(chuàng)基金、蘇州中新園創(chuàng)等多家知名投資機(jī)構(gòu)聯(lián)合參與。目前，借助天使輪融資資金，唯思爾康正在進(jìn)行外泌體平臺(tái)(Extracellular Vesicles，EV)的搭建，為外泌體新藥研發(fā)奠定基礎(chǔ)。唯思爾康創(chuàng)始人兼CEO許可博士介紹，modEXO工程外泌體載藥平臺(tái)，是在對(duì)外泌體技術(shù)深入挖掘理解的基礎(chǔ)上，依靠外泌體低免疫原性、多功能、高負(fù)載的特點(diǎn)，突出動(dòng)態(tài)模塊化設(shè)計(jì)，以促進(jìn)組織細(xì)胞特異性藥物遞送、優(yōu)化醫(yī)療窗口、緩釋組織藥理學(xué)、精確的劑量控制、個(gè)體定制診療方案，實(shí)現(xiàn)精確靶向的臨床需求。唯思爾康未來(lái)將在modEXO平臺(tái)搭建的基礎(chǔ)上，以腫瘤免疫與肝臟類疾病為目前主要的突破點(diǎn)，同步發(fā)力外泌體在肺部疾病、腦部疾病、消化系統(tǒng)疾病、淋巴系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域的擴(kuò)張布局。
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