“first-in-class”重癥肌無力療法獲得FDA批準，再鼎醫(yī)藥擁有中國開發(fā)權益

2021-12-20 14:56:14
日前，argenx公司宣布，美國FDA批準“first-in-class”療法Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）上市，用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性全身性重癥肌無力（gMG）成人患者。這些患者占所有gMG患者群體約85%。新聞稿指出，Vyvgart是首個FDA批準的新生兒Fc受體（FcRn）阻斷劑。


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重癥肌無力是一種罕見的慢性自身免疫性疾病。免疫球蛋白G（IgG）抗體會破壞神經(jīng)和肌肉之間的溝通，引起虛弱和可能危及生命的肌無力。超過85%的患者在發(fā)病后18個月內進展為全身性重癥肌無力，進而導致極度疲勞和面部表情、言語、吞咽和活動困難。

Vyvgart是一款靶向FcRn的“first-in-class”療法，旨在減少致病性IgG抗體，阻斷IgG再循環(huán)過程。FcRn受體的作用是防止IgG的降解，因此通過防止IgG與FcRn的結合，能夠導致介導自身免疫性疾病的IgG抗體更快耗竭，從而減輕疾病癥狀。今年1月，再鼎醫(yī)藥與argenx公司達成合作，獲得這款創(chuàng)新療法在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權益，并將負責該候選藥多個適應癥在中國的全球注冊臨床研究開發(fā)工作。

這一批準是基于全球性3期臨床試驗ADAPT的結果，它已經(jīng)在今年7月發(fā)表在The Lancet Neurology上。試驗結果顯示，Vyvgart達到試驗的主要終點，68%接受其治療的患者獲得緩解，安慰劑組這一數(shù)值為30%（p<0.0001）。

“全身性重癥肌無力患者急需能夠靶向潛在發(fā)病機理的新治療選擇。” ADAPT臨床試驗主要研究員，北卡羅來納大學教堂山分校醫(yī)學院的James F. Howard Jr.博士說，“今天的批準對于患者和他們的家人來說是個重要的新進展。它具有降低疾病負擔的潛力，有望變革我們治療疾病的方式?！?/span>


參考資料：

[1] argenx Announces U.S. Food and Drug Administration (FDA) Approval of VYVGART? (efgartigimod alfa-fcab) in Generalized Myasthenia Gravis. Retrieved December 18, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20211217005641/en