12月23日，江蘇晟斯生物制藥有限公司（以下簡稱“晟斯生物”）宣布，該公司研發(fā)的1類新藥“注射用重組人凝血因子VIII-Fc融合蛋白”的上市申請已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理。根據(jù)新聞稿，這是一款長效重組凝血因子VIII產(chǎn)品，擬用于先天性凝血因子Ⅷ缺乏的血友病A患者的出血控制和預(yù)防治療。
血友病A是一種由凝血因子Ⅷ缺乏而導(dǎo)致的出血性疾病，是X染色體連鎖的隱性遺傳性疾病，主要由凝血因子Ⅷ基因突變引起。若反復(fù)出血不及時治療，可導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形或假腫瘤形成，嚴重者可危及生命。目前，血友病A的主要治療手段是定期輸注凝血因子Ⅷ，但頻繁的輸注給患者的生活帶來了極大地不便。因此，開發(fā)長效重組凝血因子Ⅷ產(chǎn)品有望解決這一難題。晟斯生物聚焦于全球血友病、代謝疾病和抗腫瘤等領(lǐng)域未被滿足臨床需求。基于該公司的蛋白表達平臺和蛋白修飾平臺，晟斯生物正在開發(fā)重組長效和超長效的凝血因子產(chǎn)品（凝血因子Ⅷ、Ⅸ和Ⅶ）。此外，在代謝疾病和抗腫瘤領(lǐng)域，該公司也有多款在研新藥。
本次申報上市的“注射用重組人凝血因子VIII-Fc融合蛋白”是晟斯生物長效重組凝血因子系列管線的首款1類新藥。已開展的臨床研究表明：該在研療法不僅可以有效降低患者用藥頻率，減少血友病A患者藥物注射的時間和痛苦，而且可以較長時間維持體內(nèi)較高的凝血因子Ⅷ水平，極大降低自發(fā)出血次數(shù)，顯著提升患者的生活質(zhì)量和品質(zhì)；此外，該在研產(chǎn)品還可以提高對患者關(guān)節(jié)等部位的保護，大幅降低患者生命周期內(nèi)的殘疾發(fā)生率，使血友病A患者生命狀態(tài)更加積極活躍，回歸正常的生活。根據(jù)新聞稿，目前中國血友病A患者對藥品的需求已逐漸從最初的出血控制，逐步向出血預(yù)防轉(zhuǎn)變。在血友病A兒童患者中，預(yù)防治療比例已經(jīng)大幅上升。希望晟斯生物的產(chǎn)品能夠早日上市，為血友病A患者帶來新的治療選擇。
