在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，科學(xué)突破永遠(yuǎn)是進(jìn)步的源動(dòng)力。正是那一個(gè)個(gè)或顛覆傳統(tǒng)，或刷新認(rèn)知的科學(xué)發(fā)現(xiàn)，讓醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)找到了前進(jìn)的新方向，更好地設(shè)計(jì)與開(kāi)發(fā)創(chuàng)新療法，造福病患。日前，業(yè)內(nèi)知名媒體BioSpace總結(jié)了生物醫(yī)藥領(lǐng)域年度最受矚目的十大研究，我們也將在這篇文章里為讀者朋友們做分享。
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今年10月，Vertex Pharmaceuticals在1型糖尿病的治療上取得突破。在一項(xiàng)1/2期臨床試驗(yàn)中，1型糖尿病患者接受了其來(lái)源于干細(xì)胞的全分化胰島細(xì)胞替代療法。在接受單劑治療后第90天時(shí)，患者恢復(fù)胰島素生產(chǎn)，并且將每天胰島素使用量減少91%。新聞稿指出，這是首次通過(guò)試驗(yàn)證實(shí)，這一細(xì)胞療法可顯著恢復(fù)1型糖尿病患者的胰島細(xì)胞功能。
阿爾茨海默病的一大病理特征在于β-淀粉樣蛋白的斑塊沉積。過(guò)去曾有不少針對(duì)這一斑塊的在研療法，但大多未能改善患者的記憶力和認(rèn)知能力。因此不少研究人員們也逐漸開(kāi)始意識(shí)到，這些斑塊沉積可能并不是發(fā)病的全部。而來(lái)自Salk研究所的科學(xué)家們?cè)凇蹲匀弧纷涌?em style="margin: 0px; padding: 0px; outline: 0px; max-width: 100%; box-sizing: border-box !important; overflow-wrap: break-word !important;">Nature Immunology上發(fā)表論文，對(duì)一類(lèi)淀粉樣蛋白斑塊的“毒性”提出了新的觀(guān)點(diǎn)。他們發(fā)現(xiàn)，這類(lèi)蛋白斑塊的產(chǎn)生，作用是保護(hù)腦細(xì)胞，因此清除蛋白斑塊的療法有可能帶來(lái)弊大于利的后果。
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一支科研團(tuán)隊(duì)找到了五條基因，它們看似決定了患者是否會(huì)罹患路易體癡呆癥（Lewy body dementia）。這一研究發(fā)表于《自然》子刊Nature Genetics上。研究人員們指出，他們的發(fā)現(xiàn)表明路易體癡呆癥可能由一系列問(wèn)題所導(dǎo)致，而這個(gè)發(fā)現(xiàn)可能與帕金森病和阿爾茨海默病有關(guān)聯(lián)。通過(guò)更好地理解這些疾病，我們有望開(kāi)發(fā)出更好的療法。人們?cè)缫汛_認(rèn)了肥胖的種種風(fēng)險(xiǎn)，包括增加癌癥、糖尿、心血管疾病、以及感染的風(fēng)險(xiǎn)。但為什么肥胖會(huì)和那么多炎癥情況有關(guān)呢？科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)在小鼠中，一類(lèi)細(xì)胞能在脂肪組織中誘發(fā)炎癥的發(fā)生。小鼠會(huì)在白色脂肪組織里以甘油三酯的形式，儲(chǔ)存過(guò)量的卡路里。而一旦出現(xiàn)肥胖，這些白色脂肪組織就會(huì)過(guò)載，導(dǎo)致脂肪細(xì)胞死亡，并激活免疫細(xì)胞。新冠后遺癥會(huì)帶來(lái)許多意想不到的癥狀，其中之一便是大腦昏昏沉沉，無(wú)法正常思考。從醫(yī)學(xué)術(shù)語(yǔ)上講，這是腦病的一種，令人喪失短期記憶，出現(xiàn)頭疼和混亂。當(dāng)病情嚴(yán)重時(shí)，還可能出現(xiàn)精神問(wèn)題。在Cancer Cell期刊上，研究人員們指出這是因?yàn)榛颊哂捎诔掷m(xù)炎癥，在腦脊液中充斥著太多的細(xì)胞因子，這能夠解釋他們的癥狀。
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逆轉(zhuǎn)漸凍人癥神經(jīng)元損傷的新分子來(lái)自西北大學(xué)的研究人員們找到了一種有望治療漸凍人癥的分子，它可以逆轉(zhuǎn)疾病相關(guān)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的持續(xù)退行性病變。漸凍人癥的一大特點(diǎn)就是這種進(jìn)行性的神經(jīng)退行性病變，它會(huì)影響腦部和脊髓的神經(jīng)細(xì)胞，最終讓這些細(xì)胞死亡，從而影響大腦對(duì)肌肉的控制。研究指出，這種叫做NU-9的在研分子能夠在細(xì)胞系中減少蛋白的錯(cuò)誤折疊，且能穿透血腦屏障。星形膠質(zhì)細(xì)胞修復(fù)大腦損傷一項(xiàng)研究發(fā)現(xiàn)星形膠質(zhì)細(xì)胞在大腦受損后，起到了保護(hù)周?chē)X組織的作用。這些細(xì)胞參與了一種叫做“反應(yīng)性星形膠質(zhì)細(xì)胞增生“（reactive astrogliosis）的防御機(jī)制，能幫助控制炎癥和組織損傷。這些細(xì)胞還能確保在受損位置附近的神經(jīng)細(xì)胞能夠生存，從而維持神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)的功能。在電影《侏羅紀(jì)公園》里，科學(xué)家們從琥珀中分離出了恐龍的DNA，最終克隆出了恐龍。而來(lái)自明尼蘇達(dá)大學(xué)的一項(xiàng)研究則在做類(lèi)似的工作。當(dāng)然，他們的工作不是為了讓恐龍復(fù)活——在傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)中，琥珀曾被用來(lái)鎮(zhèn)痛和消炎，而一些研究指出這是因?yàn)殓昀锏囊恍┓肿涌赡苡锌咕Ч?strong style="margin: 0px; padding: 0px; outline: 0px; max-width: 100%; box-sizing: border-box !important; overflow-wrap: break-word !important;">從琥珀樣本中，科學(xué)家們分離出了不少化合物，它們具有殺死革蘭氏陽(yáng)性菌的能力。
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一項(xiàng)來(lái)自意大利的研究分析了壽命超過(guò)105歲和110歲的超級(jí)壽星。通過(guò)比較這些老人和普通人的遺傳密碼，研究人員們發(fā)現(xiàn)長(zhǎng)壽人群里，在COA1和STK17A兩條基因之間，有五個(gè)常見(jiàn)的基因變異。后續(xù)分析則發(fā)現(xiàn)這些變異可能影響COA1、STK17A、以及另一條基因BLVRA的表達(dá)。這也給科學(xué)家們指明了研究長(zhǎng)壽基因的方向。很長(zhǎng)時(shí)間里，人們都管DNA里非編碼的區(qū)域叫做垃圾DNA。然后最近，越來(lái)越多的研究表明這些垃圾DNA有著重要功能，尤其是對(duì)其它基因進(jìn)行調(diào)控。一項(xiàng)研究發(fā)現(xiàn)一個(gè)叫做VNTR2-1的DNA區(qū)域能驅(qū)動(dòng)端粒酶的基因活性，且能在一些類(lèi)型的細(xì)胞里預(yù)防衰老。通常來(lái)講，人活得越久，端粒就會(huì)越短。但在一些生殖細(xì)胞或是癌細(xì)胞里，活躍的端粒酶可以恢復(fù)端粒的長(zhǎng)度，讓這些細(xì)胞獲得某種意義上的永生。正如BioSpace這篇文章指出的那樣，每天都有成百上千篇論文出爐。在發(fā)表的那一刻，人們可能并不知道它們的意義。但回過(guò)頭看，會(huì)發(fā)現(xiàn)重要科學(xué)的奠基，正是來(lái)自這些起初不起眼的論文。我們也期望更多科學(xué)發(fā)現(xiàn)能轉(zhuǎn)化為創(chuàng)新療法，造福全球病患！
參考資料：
[1] The 10 Most Compelling Research Stories of 2021, Retrieved December 29, 2021, from https://www.biospace.com/article/most-exciting-life-science-research-of-2021/
文章來(lái)源：藥明康德
