近日，ONL Therapeutics公司宣布完成第二輪B輪融資，總計(jì)B輪融資額為4690萬美元。本輪融資獲得的資金將用于推進(jìn)公司先導(dǎo)候選藥物ONL1204的兩項(xiàng)1b期臨床試驗(yàn)，將分別在與年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）相關(guān)的地圖樣萎縮（GA）、和開角型青光眼（OAG）患者中，評(píng)估該藥的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)和初步療效。此外，這筆資金還將用于支持其它眼科疾病患者的1期臨床試驗(yàn)，并提交開展未來2期臨床試驗(yàn)的監(jiān)管申請(qǐng)。
ONL旨在通過一種保護(hù)關(guān)鍵視網(wǎng)膜細(xì)胞免受Fas介導(dǎo)細(xì)胞死亡的突破性技術(shù)，治療廣泛的致盲疾病。Fas介導(dǎo)的信號(hào)傳導(dǎo)被認(rèn)為是人體激活細(xì)胞死亡的基礎(chǔ)機(jī)制之一，在調(diào)節(jié)免疫信號(hào)和相關(guān)炎癥中也發(fā)揮重要作用。Fas介導(dǎo)的細(xì)胞死亡和免疫信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)與許多疾病的發(fā)生和發(fā)展有關(guān)。許多研究已經(jīng)證明Fas在一系列視網(wǎng)膜疾病中扮演重要角色，包括視網(wǎng)膜脫落、干性和濕性AMD、葡萄膜炎、糖尿病視網(wǎng)膜病變、青光眼和視神經(jīng)病變。Fas介導(dǎo)的免疫信號(hào)通路可以誘導(dǎo)網(wǎng)膜細(xì)胞死亡，這是導(dǎo)致視力喪失的根本原因和失明的主要原因。
▲Fas介導(dǎo)的細(xì)胞死亡和免疫信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)與許多疾病的發(fā)生和發(fā)展有關(guān)（圖片來源：ONL公司官網(wǎng)）
ONL公司主要在研產(chǎn)品ONL1204是一款潛在“first-in-class”小分子Fas抑制劑，可有效抑制Fas受體，從而阻斷Fas通路的激活和相關(guān)免疫信號(hào)，保護(hù)關(guān)鍵的視網(wǎng)膜細(xì)胞（包括感光細(xì)胞）。此前，ONL1204已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格。ONL聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官David Zacks博士表示：“我們致力于通過Fas抑制劑，為青光眼和GA等視網(wǎng)膜疾病患者提供一種新型治療方法。我們正朝著臨床開發(fā)方向邁出重要一步，最終目標(biāo)是將新型神經(jīng)保護(hù)療法推向市場。”
