今日，Arkuda Therapeutics公司宣布完成6400萬(wàn)美元的B輪融資。獲得資金將用于推動(dòng)其主打顆粒蛋白前體（progranulin）增強(qiáng)劑項(xiàng)目進(jìn)入支持IND申請(qǐng)的研究。該公司的小分子平臺(tái)針對(duì)溶酶體和小膠質(zhì)細(xì)胞生物學(xué)的交界領(lǐng)域，可用于治療多種罕見(jiàn)和常見(jiàn)神經(jīng)疾病。
Arkuda致力于開(kāi)發(fā)一款調(diào)節(jié)顆粒蛋白前體的小分子療法，顆粒蛋白前體在大腦的溶酶體功能和先天免疫力方面具有重要作用。該公司主打療法的最初適應(yīng)癥為GRN相關(guān)額顳葉癡呆（FTD-GRN），這是一種嚴(yán)重遺傳性神經(jīng)退行性疾病。因?yàn)榫幋a顆粒蛋白前體的GRN基因的突變，導(dǎo)致顆粒蛋白前體的缺失和大腦溶酶體功能失常。Arkuda的小分子藥物可以糾正顆粒蛋白前體的缺失，從而改善溶酶體功能，并具有為FTD-GRN患者提供臨床獲益的潛力。該公司已經(jīng)開(kāi)發(fā)出多款可以滲透到大腦的強(qiáng)力先導(dǎo)化合物。
圖片來(lái)源：Arkuda公司官網(wǎng)
該公司還計(jì)劃在包括阿爾茨海默病和帕金森病在內(nèi)的多種神經(jīng)退行性疾病中探索這些化合物的功效。“這一B輪融資是一個(gè)重要的里程碑。我們將致力于推動(dòng)潛在‘first-in-class’顆粒蛋白前體增強(qiáng)劑項(xiàng)目進(jìn)入支持IND申請(qǐng)的研究，并且擴(kuò)展靶向溶酶體功能失調(diào)的研發(fā)管線，它是多種神經(jīng)退行性疾病的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因子?！盇rkuda聯(lián)合創(chuàng)始人、總裁兼首席執(zhí)行官Gerhard Koenig博士說(shuō)，“本輪融資將使我們能加快將溶酶體生物學(xué)的新興理解轉(zhuǎn)化為有效療法的過(guò)程?！?/span>
