以下文章來(lái)源于：E藥經(jīng)理人
已經(jīng)身具best-in-class優(yōu)勢(shì)，如果想跨過(guò)商業(yè)化的高峰，并在全球市場(chǎng)分得一杯羹，如何下注？如何加碼？如何走向規(guī)?；袌?chǎng)？這是當(dāng)前諸多中國(guó)創(chuàng)新藥企需要解決的迷思。顯然，亞盛醫(yī)藥已做好了相應(yīng)的準(zhǔn)備。
近日（7月25日），亞盛醫(yī)藥宣布，公司已與為全球制藥企業(yè)提供專(zhuān)業(yè)供藥解決方案的服務(wù)商——Tanner Pharma集團(tuán)（簡(jiǎn)稱(chēng)“Tanner Pharma”）攜手，啟動(dòng)一項(xiàng)創(chuàng)新的指定患者藥物使用計(jì)劃（NPP）。該項(xiàng)目將在奧雷巴替尼（商品名：耐立克?）尚未獲得上市許可的區(qū)域?yàn)橹付ɑ颊咛峁┦褂迷撍幬锏臋C(jī)會(huì)。奧雷巴替尼是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類(lèi)新藥，是新型的第三代BCR-ABL 抑制劑，對(duì)包括T315I突變?cè)趦?nèi)的多種BCR-ABL突變體有突出效果。該藥物去年已在中國(guó)獲批上市，用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥，并伴有T315I突變的慢性髓細(xì)胞白血?。ㄒ卜Q(chēng)慢性粒細(xì)胞白血病，以下簡(jiǎn)稱(chēng)慢粒）慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者。資料顯示，指定患者藥物使用計(jì)劃可讓臨床醫(yī)生在藥品實(shí)現(xiàn)商業(yè)化之前以符合法律和倫理規(guī)范的方式為急需治療的患者使用在研或已經(jīng)獲得上市許可的藥物。根據(jù)協(xié)議條款，Tanner Pharma將在奧雷巴替尼尚未獲得上市許可的國(guó)家向醫(yī)療機(jī)構(gòu)供應(yīng)該藥物。據(jù)悉，Tanner Pharma是一家專(zhuān)業(yè)的醫(yī)藥服務(wù)提供商，促進(jìn)患者可及性，并向世界各地的患者提供拯救生命的藥物。該公司與非政府組織（NGO）和制藥公司合作，通過(guò)強(qiáng)大而合規(guī)的分銷(xiāo)網(wǎng)絡(luò)為不同國(guó)家提供藥品。不少領(lǐng)先的制藥和生物技術(shù)公司也在與 Tanner Pharma 合作，在具有挑戰(zhàn)性的國(guó)際市場(chǎng)上許可和商業(yè)化他們的產(chǎn)品，開(kāi)發(fā)和管理他們的全球準(zhǔn)入計(jì)劃，并為臨床試驗(yàn)和生物分析采購(gòu)和比較藥物。簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)，這種指定患者藥物使用計(jì)劃彌合了藥物正式獲批與急迫尋求新治療選擇的患者、醫(yī)生之間的時(shí)間差距。通過(guò)允許臨床急需患者使用還未在國(guó)內(nèi)獲批的藥品或適應(yīng)癥，實(shí)現(xiàn)從0到有的跨越。正如亞盛醫(yī)藥董事長(zhǎng)、CEO楊大俊博士所說(shuō)，中國(guó)有先行先試的海南博鰲樂(lè)城模式，讓患者可同步使用國(guó)外已上市但國(guó)內(nèi)尚未獲批上市的藥品和醫(yī)療器械；而在海外，NPP項(xiàng)目可通過(guò)合法合規(guī)、合倫理的方式加速解決臨床急需。值得一提的是，無(wú)論是中國(guó)的博鰲還是國(guó)際的NPP模式，所涉及的臨床急需藥物是有定價(jià)的，需要患者具備一定支付能力。而在部分國(guó)家地區(qū)針對(duì)NPP計(jì)劃，實(shí)現(xiàn)了醫(yī)保的支付報(bào)銷(xiāo)。由于Tanner Pharma集團(tuán)為全球最大的指定患者計(jì)劃NPP合作方，這意味著亞盛醫(yī)藥可以在世界上超過(guò)130多個(gè)國(guó)家地區(qū)與其合作，既拓展國(guó)際市場(chǎng)潛力，也促使全球患者與中國(guó)患者同步使用亞盛的全球創(chuàng)新藥，加快國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥企實(shí)現(xiàn)從中國(guó)原創(chuàng)走向世界的“國(guó)際化節(jié)奏”。從另一個(gè)角度來(lái)看，由于Tanner Pharma已具有強(qiáng)大而合規(guī)的分銷(xiāo)網(wǎng)絡(luò)和完備的準(zhǔn)入經(jīng)驗(yàn)，此次亞盛醫(yī)藥與其的強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合，也意味著亞盛醫(yī)藥在全球市場(chǎng)實(shí)現(xiàn)商業(yè)化的前奏曲，已經(jīng)正式拉響。而在楊大俊博士看來(lái)，NPP項(xiàng)目的開(kāi)啟，除了能更快的讓全球臨床急需患者同步享受中國(guó)原創(chuàng)新藥，其另外一個(gè)重要價(jià)值還在于真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)的積累，將有利于加速奧雷巴替尼后續(xù)的全球臨床開(kāi)發(fā)乃至獲批步伐。雖然中國(guó)創(chuàng)新藥行業(yè)發(fā)展已經(jīng)進(jìn)入規(guī)范化階段，但企業(yè)仍然面臨著創(chuàng)新藥的研發(fā)成本高、國(guó)內(nèi)競(jìng)爭(zhēng)壓力劇增，尤其是同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)的問(wèn)題。這使中國(guó)藥企意識(shí)到，必須瞄準(zhǔn)全球市場(chǎng)，參與全球競(jìng)爭(zhēng)，以探索可以自主定價(jià)的廣闊海外市場(chǎng)。一定程度上，“全球化”是每個(gè)創(chuàng)新藥企成長(zhǎng)為big pharma的必經(jīng)之路。然而，海外市場(chǎng)并不是唾手可得的。畢馬威、GBI聯(lián)合發(fā)布的《中國(guó)藥企出海白皮書(shū)》提到，選擇目標(biāo)國(guó)家，需要考慮疾病譜，注冊(cè)監(jiān)管，未滿(mǎn)足的臨床需求，患者群體，流行病學(xué)等因素；如果要想在全球市場(chǎng)準(zhǔn)入，則需要參考藥物的國(guó)際定價(jià)，上市時(shí)間，準(zhǔn)入障礙，收入權(quán)衡等指定準(zhǔn)入的策略和順序。因此，如果想成功進(jìn)入國(guó)際目標(biāo)市場(chǎng)，藥企不僅要有扎實(shí)的創(chuàng)新藥品種和敏銳的市場(chǎng)布局，還需要與具有廣闊銷(xiāo)售渠道和持續(xù)準(zhǔn)入能力的商業(yè)伙伴合作。在這條“新藥研發(fā)全球化”的快車(chē)道中，亞盛醫(yī)藥已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了小步快跑。Tanner Pharma已經(jīng)展現(xiàn)了作為商業(yè)伙伴的合作潛力。資料顯示，Tanner Pharma 與監(jiān)管機(jī)構(gòu)、海關(guān)機(jī)構(gòu)、物流供應(yīng)商、分銷(xiāo)合作伙伴、公共和私人采購(gòu)團(tuán)體、醫(yī)院和主要意見(jiàn)領(lǐng)袖的長(zhǎng)期合作關(guān)系，可以幫助藥企的產(chǎn)品迅速進(jìn)入市場(chǎng)并充分發(fā)揮其潛力。Tanner Licensing, Acquisition & Commercialization (TannerLAC) 為制藥、生物技術(shù)和醫(yī)療保健公司提供單一合作伙伴，幫助他們?cè)诔錆M(mǎn)挑戰(zhàn)的國(guó)際市場(chǎng)上實(shí)現(xiàn)產(chǎn)品商業(yè)化。此外，Tanner Pharma 在官方渠道宣布，可以為新上市產(chǎn)品和現(xiàn)有產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)實(shí)施特定市場(chǎng)的分銷(xiāo)、促銷(xiāo)和銷(xiāo)售策略；他們同時(shí)善于利用每個(gè)市場(chǎng)的經(jīng)驗(yàn)來(lái)確保最優(yōu)定價(jià)和最大盈利能力，從而幫助合作伙伴成功進(jìn)入具有挑戰(zhàn)性的國(guó)際市場(chǎng)。這場(chǎng)合作，可以加速全球患者對(duì)優(yōu)質(zhì)國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥的可及性；但更重要的是，因?yàn)楹献骰锇樵谌蚍秶鷥?nèi)有豐富的準(zhǔn)入經(jīng)驗(yàn)，為亞盛醫(yī)藥未來(lái)海外的商業(yè)化奠定了基礎(chǔ)。NPP計(jì)劃像是一場(chǎng)有關(guān)奧雷巴替尼的海外商業(yè)化預(yù)演，通過(guò)和包括Tanner Pharma等第三方合作，全面提升在全球更多國(guó)家和地區(qū)的可及性和影響力，同時(shí)，也為進(jìn)軍全球市場(chǎng)提前布局臨床開(kāi)發(fā)和產(chǎn)品上市。對(duì)國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥企來(lái)說(shuō)，市場(chǎng)重新洗牌后，商業(yè)化能力就是下一張王炸，亞盛醫(yī)藥手中已經(jīng)抓住了幾張關(guān)鍵的牌。據(jù)了解，慢粒是一種與白細(xì)胞有關(guān)的惡性腫瘤。隨著靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的上市，慢粒的治療方式得以革新。然而，TKIs 產(chǎn)生耐藥性或不耐受一直是CML治療的挑戰(zhàn)，耐藥比例超過(guò)50%且需要終生治療。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機(jī)制之一，其中T315I突變是常見(jiàn)的耐藥突變類(lèi)型之一，在耐藥慢粒中的發(fā)生率可達(dá)25%左右。伴有T315I突變的慢?；颊邔?duì)目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，臨床上對(duì)可安全有效治療T315I突變耐藥慢?；颊叩牡谌鶥CR-ABL抑制劑需求巨大。此前全球最早上市的三代TKI帕納替尼，雖然實(shí)現(xiàn)了商業(yè)化，但其伴隨著不良事件高發(fā)率的安全問(wèn)題而被標(biāo)注“黑框警告”，這意味著，對(duì)現(xiàn)有TKI藥物治療無(wú)效的CML患者，尤其是伴隨著T315I突變的CML患者，更安全和更有效的治療藥物仍然是尚未滿(mǎn)足的臨床急需。奧雷巴替尼是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類(lèi)新藥，為口服第三代BCR-ABL 抑制劑，用于治療對(duì)一代、二代TKI耐藥的CML，對(duì)包括T315I突變?cè)趦?nèi)的多種BCR-ABL突變體有突出效果。作為全球第二個(gè)和中國(guó)首個(gè)獲批上市的第三代BCR-ABL 抑制劑，奧雷巴替尼具全球“best-in-class”潛力，有望滿(mǎn)足全球范圍內(nèi)尚未滿(mǎn)足的，急需的臨床需求。其臨床進(jìn)展自2018年開(kāi)始，連續(xù)四年入選美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)口頭報(bào)告，并榮獲2019 ASH年會(huì)“最佳研究”的提名。如今，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥企比起過(guò)去顯著增多，各家資源稟賦和發(fā)展策略差異較大，誰(shuí)先制定正確的策略，誰(shuí)就有機(jī)會(huì)獲得企業(yè)商業(yè)化價(jià)值的最大化。尤其是新藥研發(fā)這個(gè)九死一生的賽道中，差距就是從立項(xiàng)和定位開(kāi)始的。比如亞盛醫(yī)藥，就始終堅(jiān)持全球創(chuàng)新定位，瞄準(zhǔn)全球市場(chǎng)。目前公司在中國(guó)、美國(guó)、澳大利亞及歐洲有超過(guò)50多項(xiàng)I期或II期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。其2021年報(bào)顯示，公司已與領(lǐng)先的生物技術(shù)及醫(yī)藥公司及學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)成功建立全球合作關(guān)系，這也加速了公司對(duì)海外市場(chǎng)的商業(yè)化布局。目前這些舉措已經(jīng)有了成效。亞盛醫(yī)藥宣布，公司原創(chuàng)1類(lèi)新藥耐立克?（奧雷巴替尼）已于近日獲加拿大衛(wèi)生部臨床試驗(yàn)許可，將開(kāi)展其治療耐藥慢性髓細(xì)胞白血?。–ML）和費(fèi)城染色體陽(yáng)性急性淋巴細(xì)胞白血病（Ph+ ALL）患者的Ib臨床研究。這將是亞盛醫(yī)藥在加拿大進(jìn)行的第一項(xiàng)臨床研究。亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆博士表示，此次奧雷巴替尼在加拿大獲臨床試驗(yàn)許可，既表明其療效和安全性數(shù)據(jù)越來(lái)越得到全球認(rèn)可，也是該藥物產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的重要里程碑，更表明公司在海外的布局日趨深入。在國(guó)內(nèi)，亞盛醫(yī)藥的商業(yè)化布局也取得了較大的進(jìn)展。其2021年報(bào)顯示，公司與信達(dá)生物組成聯(lián)合推廣團(tuán)隊(duì)，在耐立克?（奧雷巴替尼）上市至今已經(jīng)完成中國(guó)慢粒市場(chǎng)的80%覆蓋率，共計(jì)覆蓋約800家醫(yī)院。雙方計(jì)劃醫(yī)保后進(jìn)一步增加覆蓋至1200家醫(yī)院。直至2022年2月底，奧雷巴替尼實(shí)現(xiàn)累計(jì)開(kāi)票金額人民幣5040萬(wàn)元。雖然CML患者基數(shù)遠(yuǎn)不及肺癌等大癌種，但得益于BCR-ABL TKI的開(kāi)發(fā)，使CML幾乎成了一個(gè)慢性病，患者需終身用藥，再疊加接受治療的CML患者10年生存率很高，多個(gè)原因造就了奧雷巴替尼的商業(yè)化潛力。隨著醫(yī)保準(zhǔn)入逐步常態(tài)化，高臨床價(jià)值的新藥進(jìn)醫(yī)保周期將大大縮短，亞盛醫(yī)藥也在積極謀求國(guó)家醫(yī)保準(zhǔn)入。值得注意的是，因?yàn)榛踞t(yī)保仍然有“?；尽钡倪壿嫞瑢?duì)接商業(yè)保險(xiǎn)也成為高值創(chuàng)新藥商業(yè)化新常態(tài)，亞盛醫(yī)藥也抓住了這個(gè)機(jī)會(huì)。資料顯示，自2021年11月25日獲批至今，耐立克?已獲江蘇、福建、安徽、貴州、及內(nèi)蒙古5個(gè)省級(jí)和南京、廣州、重慶等25個(gè)城市的重特大疾病補(bǔ)充保險(xiǎn)或惠民保報(bào)銷(xiāo)，其中在蘇州、無(wú)錫、湖州、成都等13地被納入惠民保特殊藥品目錄。已經(jīng)身具best-in-class優(yōu)勢(shì)，如果想跨過(guò)商業(yè)化的高峰，并在全球市場(chǎng)分得一杯羹，如何下注？如何加碼？如何走向規(guī)?；袌?chǎng)？這是當(dāng)前諸多國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥企需要解決的迷思。顯然，亞盛醫(yī)藥已做好了相應(yīng)的準(zhǔn)備。
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