以下文章來(lái)源于：新藥前沿
2022年，美國(guó)食品藥品管理局（FDA）這五大藥物和生物制品批準(zhǔn)最受矚目：這些新批準(zhǔn)的藥物在治療某些形式的癌癥、心血管疾病和罕見(jiàn)遺傳性疾病方面取得了重大進(jìn)展，引人注目。
1. Mirati Therapeutics公司的Krazati（adagrasib）。
12月初，FDA加速批準(zhǔn)Krazati用于治療KRAS G12C突變的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌成人患者。Krazati是一種有效的口服KRAS G12C的小分子抑制劑。
Krazati是該機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的第二種KRAS抑制劑——這種癌癥靶點(diǎn)曾被認(rèn)為是無(wú)成藥性。安進(jìn)公司的Lumakras是第一個(gè)獲批上市KRAS抑制劑，于2021年5月進(jìn)入市場(chǎng)。
雖然估計(jì)不一，但華爾街的分析師對(duì)Krazati銷(xiāo)售高峰預(yù)測(cè)，可超過(guò)10億美元。由于這些樂(lè)觀(guān)的銷(xiāo)售預(yù)測(cè)，也一直是2022年Mirati被收購(gòu)謠言的主角。
2. Alnylam制藥公司的Amvuttra (vutrisiran)
6月，FDA批準(zhǔn)Alnylam公司的Amvuttra用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素介導(dǎo)的淀粉樣變性（hATTR）與多發(fā)性神經(jīng)病。Amvuttra屬于一類(lèi)新興的RNA干擾療法（RNAi）新型療法。
這一批準(zhǔn)有兩個(gè)重要原因。在臨床上，Amvuttra從FDA獲得綠燈，為患有這種破壞性神經(jīng)疾病的患者提供了另一種可行的治療選擇。
約翰霍普金斯大學(xué)神經(jīng)病學(xué)和HELIOS-A研究調(diào)查員Michael Polydefkis醫(yī)學(xué)博士說(shuō)，這項(xiàng)批準(zhǔn)對(duì)hATTR淀粉樣變社區(qū)來(lái)說(shuō)是非常鼓舞人心的，Amvuttra已經(jīng)證明有可能阻止或逆轉(zhuǎn)患者的多發(fā)性神經(jīng)病變的進(jìn)展，而且安全性可以接受。
其次，Amvuttra獲得批準(zhǔn)可能為明年RNAi藥物制造商的競(jìng)爭(zhēng)創(chuàng)造條件。就Alnylam而言，它可能是RNAi領(lǐng)域的一個(gè)主要新參與者。
3. 百時(shí)美施貴寶的Camzyos（mavacamten)
4月，BMS宣布FDA批準(zhǔn)Camzyos用于治療有癥狀的紐約心臟協(xié)會(huì)(NYHA)心功能分級(jí)為II-III級(jí)阻塞性肥厚心肌?。ㄗ枞?/span>HCM），以改善功能能力和癥狀。
Camzyos是BMS在2020年底以131億美元收購(gòu)MyoKardia的核心產(chǎn)品。這種心力衰竭藥物每年的峰值銷(xiāo)售額估計(jì)超過(guò)40億美元，人們普遍預(yù)計(jì)該藥將在BMS這家制藥巨頭的Opdivo和Eliquis等暢銷(xiāo)產(chǎn)品即將到來(lái)的專(zhuān)利到期潮的斗爭(zhēng)中發(fā)揮重要作用。
據(jù)該公司稱(chēng)，Camzyos是FDA批準(zhǔn)的唯一一種選擇性針對(duì)心肌蛋白的異生可逆抑制劑，其目標(biāo)是阻塞性HCM的潛在病理生理學(xué)。
4.藍(lán)鳥(niǎo)生物的Skysona (eli-cel)
9月，藍(lán)鳥(niǎo)生物的Skysona獲得了今年的第二個(gè)FDA批準(zhǔn)，這是一種一次性基因療法，適用于罕見(jiàn)的神經(jīng)系統(tǒng)疾病腦腎上腺白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良癥（CALD）患者。
Skysona值得關(guān)注的原因有兩個(gè)。首先，一次性輸液將花費(fèi)300萬(wàn)美元，使其成為市場(chǎng)上最昂貴的治療方法。第二，Skysona為美國(guó)越來(lái)越多的商業(yè)化基因療法增加了一個(gè)新的清單。
不久前，基因治療領(lǐng)域還被安全問(wèn)題和不太理想的療效所困擾。然而，像藍(lán)鳥(niǎo)生物這樣的新一代開(kāi)發(fā)商已經(jīng)通過(guò)更安全、更有效的產(chǎn)品從根本上改變了這個(gè)領(lǐng)域。
5. Amylyx制藥公司的Relyvrio (AMX0035)
9月，FDA為Amylyx公司備受爭(zhēng)議的肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥（ALS）藥物Relyvrio開(kāi)了綠燈。
Relyvrio是一個(gè)“有故事”的項(xiàng)目，有兩個(gè)主要原因。
首先，也許是最重要的，在Relyvrio獲得批準(zhǔn)之前，沒(méi)有任何改變病情的治療方法可以提供給ALS患者。因此，FDA的批準(zhǔn)是這種漸進(jìn)性神經(jīng)退行性疾病治療模式的一個(gè)重大進(jìn)步。
其次，Relyvrio的監(jiān)管審查并不像往常一樣。3月，FDA的專(zhuān)家小組最初投票反對(duì)批準(zhǔn)該藥物，盡管ALS的醫(yī)療需求高度未得到滿(mǎn)足。然而，在該公司提交了新的分析后，該機(jī)構(gòu)后來(lái)同意進(jìn)行第二次專(zhuān)家小組投票。這個(gè)新的分析導(dǎo)致了專(zhuān)家小組的積極投票，為Relyvrio的批準(zhǔn)鋪平了道路。
華爾街預(yù)計(jì)，Relyvrio在商業(yè)業(yè)績(jī)達(dá)到頂峰時(shí)，每年將近5億美元。
