54億美元押注!輝瑞旗下基因療法 II 期數(shù)據(jù)積極

在12月9日-12日舉行的美國血液學(xué)會(ASH)2023 年年會暨展覽會上,輝瑞展示了其正在研究的鐮狀細(xì)胞病( SCD )治療藥物 GBT601的 II/III 期初步研究結(jié)果,研究結(jié)果顯示該藥物能顯著提高血紅蛋白水平。


SCD 是由于產(chǎn)生β-血紅蛋白的基因突變引起的,β-血紅蛋白是一種存在于紅細(xì)胞(RBC)中的富含鐵的化合物。這導(dǎo)致一些紅細(xì)胞形狀像 "鐮刀",變得粘稠,減緩或阻礙血流,同時導(dǎo)致貧血和劇烈疼痛,即血管閉塞事件(VOE)或血管閉塞危象(VOC)。


GBT601不負(fù)輝瑞54億美元押注


GBT601 是鐮狀血紅蛋白 (HbS) 的新一代聚合抑制劑。它通過提高 HbS 與氧的親和力來防止血液中的紅細(xì)胞鐮狀化。


在 ASH 大會上公布的數(shù)據(jù)來自 35 名患者,其中大多數(shù)患者已完成至少 12 周的治療。17名受試者接受了100mg劑量的GBT601,每天兩次負(fù)荷劑量,持續(xù)四天,之后每天給藥一次。其余受試者則服用了 150 mg的 GBT601。


12 周后,接受 100 mg劑量治療的受試者血紅蛋白平均增加了 2.67 g/dL,而接受 150 mg劑量治療的患者平均血紅蛋白增加了 3.17 g/dL。研究人員還發(fā)現(xiàn)了溶血指標(biāo)從基線下降的良好趨勢。


研究人員指出,GBT601 的旋轉(zhuǎn)細(xì)胞計數(shù)結(jié)果也顯示“紅細(xì)胞變形能力顯著改善”。此外,他們報告說,使用 GBT601 時,脫氧過程中鐮狀細(xì)胞的中位點(diǎn)較基線在第 6 周和第 12 周有所下降,表明鐮狀細(xì)胞 Hb 的聚合可能被延遲。


研究人員總結(jié)道:“藥效數(shù)據(jù)分析顯示出有希望的療效證據(jù),血紅蛋白和氧掃描參數(shù)接近正?;c藥物的改進(jìn)機(jī)制一致?!?/p>


在安全性方面,大多數(shù)治療引發(fā)的不良事件的嚴(yán)重程度為1級和2級,且大多數(shù)被認(rèn)為與研究治療無關(guān)??偣灿?8 名患者出現(xiàn)了與治療相關(guān)的副作用,包括腹瀉、腹部不適和頭痛。1例鐮狀細(xì)胞性貧血危象被認(rèn)定與GBT021601有關(guān)。


輝瑞將 GBT601 定位為其 Oxbryta 的后繼藥物,Oxbryta 是一種 HbS 聚合抑制劑,于 2019 年 11 月獲得 FDA 批準(zhǔn)用于 SCD。


Oxbryta的活性成分為voxelotor(GBT440),通過增加血紅蛋白對氧的親和力,阻斷氧合的鐮刀血紅蛋白聚合化及紅細(xì)胞鐮狀化,改善溶血性貧血和氧運(yùn)輸,并潛在地改變SCD發(fā)展的進(jìn)程。


GBT601 和 Oxbryta 最初由總部位于加利福尼亞州的 Global Blood Therapeutics 公司研發(fā),輝瑞于 2022 年 8 月以 54 億美元的價格收購了該公司。


SCD藥物迎來遍地開花


在輝瑞披露 GBT601的II/III 期初步研究結(jié)果之前,SCD 領(lǐng)域還獲得了兩項(xiàng)具有里程碑意義的批準(zhǔn)。


12月8日,F(xiàn)DA批準(zhǔn)了福泰制藥(Vertex Pharmaceuticals)和CRISPR Therapeutics公司共同研發(fā)的基因編輯療法Casgevy(exagamglogene autotemcel)。同天,作為背景板的老牌基因療法研發(fā)企業(yè)藍(lán)鳥生物的Lyfgenia(lovotibeglogene autotemcel)療法也獲得了FDA的批準(zhǔn)。


兩款藥物的適應(yīng)癥完全一樣:用于治療 12 歲及以上患有復(fù)發(fā)性血管閉塞危象 (VOC) 的鐮狀細(xì)胞病 (SCD) 患者,屬于頭對頭的競爭關(guān)系。


但是,二者的價格有巨大的差別。


根據(jù)公開信息,藍(lán)鳥生物的Lyfgenia基因療法目前定價為310萬美元,而競爭對手的Casgevy基因編輯療法目前定價為220萬美元。


資料來源:

1.https://www.biospace.com/article/pfizer-s-5-4b-gbt-bet-pays-off-with-promising-phase-ii-data-for-oxbryta-successor/
來源:藥智頭條

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