從2022年開始，國產(chǎn)創(chuàng)新藥企業(yè)在全球ADC藥物領(lǐng)域，狠狠地露了一把臉。僅僅在2023年，就產(chǎn)生了超過10項(xiàng)中國藥企向跨國藥企授權(quán)在研ADC管線的交易，涉及的外企包括輝瑞、默克、GSK、BioNtech、百時(shí)美施貴寶、阿斯利康等全球制藥界的新老巨頭。其中，百時(shí)美施貴寶與四川藥企百利天恒之間的一項(xiàng)ADC藥物授權(quán)交易，以8億美元的首付款、84億美元的總交易金額，刷新了中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的多項(xiàng)行業(yè)記錄。毫不夸張地說，在ADC藥物這個細(xì)分領(lǐng)域，中國已經(jīng)成為了諸多跨國藥企的淘金之地，同時(shí)中國很可能已經(jīng)成為了2023年ADC藥物最大的技術(shù)出口國。下一個爆發(fā)之地，很可能輪到了小核酸藥物領(lǐng)域。
2024年1月3日1，小核酸藥物研發(fā)企業(yè)蘇州瑞博生物宣布，與德國勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）攜手合作，將共同開發(fā)治療非酒精性或代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（NASH/MASH）的小核酸創(chuàng)新療法。根據(jù)雙方合作條款，瑞博生物除了將收到一筆預(yù)付款外，在此次多靶點(diǎn)合作項(xiàng)目中，瑞博將有權(quán)獲得基于開展臨床研究、藥物注冊和商業(yè)成功等里程碑付款以及上市產(chǎn)品的階梯式銷售提成，總交易金額超過20億美元。如同科倫藥業(yè)打響國產(chǎn)ADC藥物對外授權(quán)第一槍那樣，瑞博生物在2024年之初，成功打響了國產(chǎn)小核酸藥物對外授權(quán)的第一槍。小核酸藥物是對能夠通過調(diào)控基因表達(dá)來治療或控制疾病的一類核酸聚合物的統(tǒng)稱，也被稱為寡核苷酸藥物，其長度一般小于30個核苷酸，包括反義核酸（ASO）、小干擾RNA（siRNA）、微小RNA（miRNA）、核酸適配體（Aptamer）、小激活RNA等多種類型。與當(dāng)前主流的小分子藥物和抗體藥物相比，小核酸藥物技術(shù)具有不同的作用機(jī)制，經(jīng)過四十年持續(xù)深入的研究和技術(shù)突破，小核酸藥物技術(shù)已逐漸顯示出獨(dú)特的優(yōu)勢和巨大的發(fā)展?jié)摿?，它們可以克服傳統(tǒng)藥物或抗體的一些限制，如靶向難治性分子、特異性、穩(wěn)定性和遞送。作為一種新興的藥物形式，小核酸藥物近年來發(fā)展非常迅猛。根據(jù)公開數(shù)據(jù)，2022年小核酸藥物全球市場規(guī)模約38億美元，銷量最高的為渤健的SPINRAZA（諾西那生鈉），2022年收入17.935億美元。在小核酸藥物領(lǐng)域，中國的創(chuàng)新藥企業(yè)的布局和研發(fā)進(jìn)度，在全球范圍內(nèi)并不落后。根據(jù)中信證券的數(shù)據(jù)，國內(nèi)進(jìn)入臨床階段的小核酸藥物項(xiàng)目超過35項(xiàng)，以藥物類別來看，ASO藥物占20項(xiàng)，siRNA項(xiàng)目占15項(xiàng)，大多數(shù)項(xiàng)目處于早期，進(jìn)入臨床3期及以上的共7項(xiàng)。
在適應(yīng)癥方面，國內(nèi)在研項(xiàng)目中占比最多的是心血管系統(tǒng)，大約占所有項(xiàng)目的39%，其次是包括乙型肝炎在內(nèi)的肝病，占比29.3%，此外遺傳疾病占比有19.5%。
如果從臨床前研發(fā)項(xiàng)目的口徑來看，國內(nèi)至少有超過40家的小核酸藥物研發(fā)企業(yè)在最近2~3年內(nèi)成功拿到融資，在研的小核酸藥物項(xiàng)目超過100項(xiàng)。隨著更多的早期項(xiàng)目進(jìn)入IND或者pre-IND階段，有希望在未來一段時(shí)間，看到更多的國產(chǎn)小核酸藥物對外授權(quán)的交易。
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