一直以來,CAR-T療法最顯眼的標(biāo)簽,莫過于“天價”。
國內(nèi)第四款CAR-T療法納基奧侖賽,定價已經(jīng)低出想象,但依然高達(dá)99.9萬元。在醫(yī)保難以支持的情況下,CAR-T療法在國內(nèi)堪稱“奢侈品”。
當(dāng)然,如何讓奢侈到普惠發(fā)生,也是藥企一直在努力的方向。
長遠(yuǎn)來看,CAR-T療法的破局點(diǎn)必然是技術(shù)迭代。定制化生產(chǎn)、昂貴的上游原材料和生產(chǎn)設(shè)備、復(fù)雜的供應(yīng)鏈體系等綜合因素,是CAR-T療法價格居高不下的核心原因,自然也是解決痛點(diǎn)的核心。
原材料國產(chǎn)化替代程度提升,生產(chǎn)工藝優(yōu)化等等,任何一個環(huán)節(jié)的改善,都有可能帶來CAR-T療法成本的大幅下降。
假如CAR-T產(chǎn)品的價格在現(xiàn)有價格基礎(chǔ)上大幅下降,再結(jié)合惠民保、商業(yè)保的多種保障,CAR-T成為大部分患者可及的療法并非遙不可及。
技術(shù)升級,是諸多國內(nèi)藥企正在嘗試的。而相比于更長遠(yuǎn)的未來,也有藥企在眼下通過更多嘗試,給患者帶來更高的可及性。
例如,1月11日,復(fù)星凱特和宸汐健康就聯(lián)合推出了按“療效價值支付”的策略,希望以此提高CAR-T療法的可及性。
不管復(fù)星凱特能否成功,這都是“天價”國產(chǎn)創(chuàng)新藥,為了適應(yīng)國內(nèi)商業(yè)化環(huán)境邁出的重要一步。
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未達(dá)標(biāo)準(zhǔn)退還一半藥費(fèi)
在淋巴瘤領(lǐng)域,復(fù)星凱特可謂下了血本。
根據(jù)公司推出按療效價值支付計劃,如果在3個月沒有達(dá)到完全緩解指標(biāo),將會退還患者支付費(fèi)用的一半:
如果是完全自費(fèi)患者,退回的費(fèi)用為60萬元;
如果是有滬惠保等保險的患者,則是保險賠付后自付部分的一半。例如,保險賠付后假如自付藥費(fèi)70萬的話,患者能夠得到35萬藥費(fèi)的返還。
所謂完全緩解,指的是治療效果最好的指標(biāo)。根據(jù)國際公認(rèn)的淋巴瘤療效評價《2014版Lugano評估標(biāo)準(zhǔn)》,只有在滿足以下所有條件的情況下,才能認(rèn)定為完全緩解。
那么,在實(shí)際臨床應(yīng)用中,治療3個月后達(dá)到完全緩解指標(biāo)的患者比例,能有多少呢?這一點(diǎn),可以通過復(fù)星凱特在海外開展的,阿基侖賽針對淋巴瘤患者的2期臨床來窺探一二。
該項2期臨床一共入組了111名患者,110名患者希望接受阿基侖賽的治療。
但最終完成給藥的患者,只有101名。另外9名患者因為CAR-T細(xì)胞制備失敗、處理不佳等因素,無緣給藥。
而完成給藥的101名患者,在第三個月的時候,有治療反應(yīng)的患者數(shù)量為67人,其中達(dá)到完全緩解標(biāo)準(zhǔn)的有58人,比例大約為52%。
也就是說,如果該臨床作為一個真實(shí)的治療群體,最終“退費(fèi)”的比例,可能會達(dá)到48%。
這一比例顯然不低。
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降低患者負(fù)擔(dān)的更多維度
對于國產(chǎn)CAR-T療法來說,要降低患者負(fù)擔(dān)、破解可及性難題,復(fù)星凱特的做法或許是一個啟發(fā)。
當(dāng)然,CAR-T療法可探索的維度還有很多。核心原因在于,除了藥物成本,患者還需要承擔(dān)其他治療費(fèi)用,總額并不低。
例如,一些海外的研究顯示,接受骨髓瘤治療的患者需要在CAR-T療法之外承擔(dān)額外16萬美元的治療費(fèi)用;而淋巴瘤患者的負(fù)擔(dān)更大,達(dá)到18萬美元左右。
高企的費(fèi)用,主要在“輸注前、輸注期和輸注后”三個環(huán)節(jié)中產(chǎn)生。
所謂輸注前,指的是接受CAR-T療法治療前的階段。這一階段,成本主要是橋接治療推動的。橋接治療用于預(yù)防或治療等待CAR-T輸注期間的快速臨床進(jìn)展,治療給藥時間長短不一,需要根據(jù)患者的自身狀況,以及細(xì)胞療法生產(chǎn)周期的影響。
如果細(xì)胞療法生產(chǎn)周期過長,患者橋接治療給藥時間可能會延長,成本也會相應(yīng)的延長。
輸注期間,主要是住院產(chǎn)生的相關(guān)費(fèi)用。細(xì)胞療法的安全性問題一直是挑戰(zhàn),尤其是細(xì)胞因子釋放綜合征和神經(jīng)系統(tǒng)毒性等挑戰(zhàn)性較大的毒副作用,更需要醫(yī)院嚴(yán)陣以待。
因此,輸注期間的成本高低,與患者接受治療后副作用的比例以及嚴(yán)重程度息息相關(guān)。
而輸注后環(huán)節(jié)產(chǎn)生的費(fèi)用,主要是由后續(xù)監(jiān)測產(chǎn)生的。比如固定時間的門診、復(fù)查,以及在特定節(jié)點(diǎn)的大檢查等。
相對來說,輸注后環(huán)節(jié)產(chǎn)生的費(fèi)用并不高,輸注前、輸注期是產(chǎn)生費(fèi)用的核心。相應(yīng)的,降低患者費(fèi)用,也要在這兩大環(huán)節(jié)下功夫。
例如,在輸注前以更快的效率供應(yīng)細(xì)胞,在輸注中探索安全性更高的給藥方式等,都能顯著降低患者的負(fù)擔(dān)。
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如何讓奢侈到普惠發(fā)生
過去幾年,細(xì)胞療法在海外發(fā)展較快,但在國內(nèi)市場仍處于待開發(fā)階段。這是由客觀存在的挑戰(zhàn)造成的。
其中,最核心的挑戰(zhàn)在于,“天價”始終是CAR-T療法無緣醫(yī)保談判的核心問題。
從過往經(jīng)驗看,高價藥很難獲得醫(yī)保的支持。因為國家醫(yī)保定位的是保障基本,堅持盡力而為、量力而行,所以只有天價藥降價到醫(yī)??山邮芊秶畠?nèi),才有可能被納入。
醫(yī)保談判藥品基金測算專家曾表示,國家醫(yī)保目錄內(nèi)所有藥品年治療費(fèi)用均未超過30萬元。這也使得,CAR-T療法連續(xù)多年未能進(jìn)入醫(yī)保洽談環(huán)節(jié)。
當(dāng)然,當(dāng)前由百萬降價至30萬元以內(nèi),顯然并不是藥企能夠接受的,一味的降價,也不是CAR-T療法的最優(yōu)解。
畢竟,藥物研發(fā)需要投入不菲的研發(fā)成本,藥物定價需要多方面考量,我們不能用道義去簡單評判。畢竟,任何一家藥企都需要盈利。也只有這樣,才會反哺藥物研發(fā),誕生更多患者亟需的治療藥物。
嚴(yán)格意義上來說,這類藥物需要在醫(yī)保能夠在基金承受能力、藥企回報和患者可及性三者之間找到平衡。這對藥企、醫(yī)保均提出了不小的考驗。
辦法總比困難多。國內(nèi)藥企需要進(jìn)行更多的嘗試,找到屬于自己的平衡點(diǎn)。
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