諾誠健華BCL2抑制劑美國獲批臨床 | 藥物牧場ALPK1抑制劑獲兒科罕見病資格認(rèn)定...

1.齊魯ALK/ROS1抑制劑獲批新適應(yīng)性。齊魯制藥新型口服間變性淋巴瘤激酶（ALK）/ROS1抑制劑伊魯阿克（WX-0593）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，用于一線治療ALK陽性的非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）。去年6月，該新藥已獲得NMPA批準(zhǔn)上市，用于治療既往接受過克唑替尼治療但疾病仍有進(jìn)展、或?qū)诉蛱婺岵荒褪艿腁LK陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者。

2.藥物牧場ALPK1抑制劑獲兒科罕見病資格認(rèn)定。FDA授予藥物牧場(Drug  Farm)潛在“First-in-class”新藥ALPK1抑制劑DF-003兒科罕見病資格認(rèn)定（RPDD），用于治療ROSAH綜合征（視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良、視神經(jīng)水腫、脾腫大、無汗癥和頭痛）患者。這是一種罕見、由ALPK1的遺傳功能高活突變引起的常染色體顯性遺傳性自身炎癥性疾病。DF-003可抑制ALPK1和ALPK1 T237M驅(qū)動突變。

3.圣因PCSK9靶向RNAi療法國內(nèi)啟動臨床。圣因生物靶向肝細(xì)胞PCSK9的siRNA-GalNAc藥物SGB-3403登記啟動一項I期臨床，評價SGB-3403注射液在健康受試者及低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）升高受試者中的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)特征以及藥效學(xué)特征。該項試驗將由蚌埠醫(yī)學(xué)院第一附屬醫(yī)院王洪巨教授和周煥教授牽頭開展。去年5月，SGB-3403已在澳大利亞開展I期臨床研究。

4.百吉TCR-T國內(nèi)獲批實(shí)體瘤臨床。百吉生物基因修飾TCR-T細(xì)胞產(chǎn)品BRL03注射液獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)用于治療EBV陽性晚期實(shí)體瘤患者，包括鼻咽癌、肺淋巴上皮瘤樣癌和胃腺癌。該產(chǎn)品采用過繼性免疫細(xì)胞治療技術(shù)，通過采集患者血液中的免疫細(xì)胞，在體外進(jìn)行基因工程化改造，增強(qiáng)T細(xì)胞對腫瘤細(xì)胞的特異性識別與殺傷效力。去年9月，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)BRL03在美國開展I/II期臨床試驗。

5.康方CD47單抗獲批聯(lián)合治療AML臨床。康方生物新一代CD47單抗AK117獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展Ⅱ期臨床試驗，聯(lián)合維奈克拉（VEN）和阿扎胞苷（AZA），治療初治不適合標(biāo)準(zhǔn)誘導(dǎo)化療的急性髓系白血病（AML）患者。AK117可與腫瘤細(xì)胞上表達(dá)的CD47結(jié)合，阻斷CD47與其受體SIRPα的相互作用，增強(qiáng)吞噬細(xì)胞對腫瘤細(xì)胞的吞噬活性，從而抑制腫瘤生長。研究表明，CD47單抗聯(lián)合AZA和VEN，在AML中具有協(xié)同抗腫瘤潛力。

1.羅氟司特乳膏皮炎兩項Ⅲ期臨床積極。Arcutis公司下一代4型磷酸雙酯酶（PDE4）抑制劑療法roflumilast（Zoryve）治療特應(yīng)性皮炎的兩項Ⅲ期臨床（INTEGUMENT-1和INTEGUMENT-2）匯總結(jié)果積極。治療4周后，roflumilast組達(dá)到EASI評分減少50%（EASI-50）的患者比例較安慰劑組顯著更高（69.2%vs44.4%，p<0.0001）；兩組安全性和耐受性相似。目前，Zoryve已獲批用于治療6-11歲兒童、≥12歲以上斑塊狀銀屑病患者，以及脂溢性皮炎。

2.Mineralys公司ALDOS抑制劑啟動高血壓Ⅲ期臨床。Mineralys公司選擇性ALDOS抑制劑Lorundrostat針對高血壓適應(yīng)癥啟動Ⅲ期臨床。在II期Target-HTN研究中，在意向性治療群體中，不同劑量Lorundrostat隊列患者，其經(jīng)安慰劑調(diào)整的收縮壓下降9.7mmHg（每天50mg，p=0.010）、7.9mmHg（每天100mg，p=0.037）；當(dāng)患者同時使用噻嗪類利尿劑（thiazide diuretic）作為背景治療時，Lorundrostat（每天100mg）組收縮壓降低了11.4mmHg。

3.創(chuàng)新PDC療法膀胱癌Ⅱ期臨床積極。Theralase公司光敏化合物（PDC）TLD-1433治療非肌肉浸潤性膀胱癌（NMIBC）的Ⅱ期臨床結(jié)果積極。TLD-1433是一種釕基（ruthenium）分子，在被膀胱癌細(xì)胞優(yōu)先吸收并被光激活后，可對癌細(xì)胞產(chǎn)生劇毒，在納摩爾濃度下殺死>99.9%的癌細(xì)胞。中期數(shù)據(jù)顯示，TLD-1433治療90天時患者的總緩解達(dá)到63%，完全緩解率為56%。該公司計劃向FDA遞交TLD-1433的突破性療法認(rèn)定申請。

4.鉛訂書脂肽治療新冠臨床前研究積極。美國丹娜-法伯癌癥研究院與波士頓大學(xué)等研究團(tuán)隊開發(fā)的鉛訂書脂肽（lead-stapled lipopeptide）鼻腔噴霧劑在治療COVID-19感染的臨床前研究積極結(jié)果發(fā)表于Nature Communications期刊上。倉鼠在鼻腔接種SARS-CoV-2之前和/或之后接受鉛訂書脂肽，結(jié)果顯示每組接受鉛訂書脂肽的倉鼠都保持了體重，與未接受治療的對照組相比，病毒滴度相對下降，嚴(yán)重肺炎方面也得到顯著保護(hù)。

5.穿心蓮內(nèi)酯衍生物抗炎臨床前研究積極。近期發(fā)表在Biomedicine & Pharmacotherapy雜志上一項最新研究顯示，一種天然化合物穿心蓮內(nèi)酯（andrographolide）的衍生物AG5，能夠通過抑制caspase-1作用于炎癥小體，從而調(diào)節(jié)與細(xì)菌和病毒感染相關(guān)的炎癥過程中的免疫反應(yīng)。AG5有望在治療各種炎癥性疾病和預(yù)防/治療CAR-T細(xì)胞療法引起的細(xì)胞因子風(fēng)暴方面提供新的治療選擇。研究人員計劃在2024年向西班牙藥監(jiān)部門申請開展AG5用于脂肪肝的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗。

6.Orion公司收購ADC藥物公司LegoChem股份。芬蘭制藥商Orion Group宣布旗下香港子公司Pan Orion Corp將以5500億韓元（4.18億美元）收購韓國生物技術(shù)公司LegoChem Biosciences 25.7%的股份。收購?fù)瓿珊?，Orion將成為LegoChem的最大股東，而LegoChem Biosciences將保留現(xiàn)有的管理和運(yùn)營。LegoChem公司專有ADC技術(shù)平臺具有獨(dú)特的連接分子和毒素，有望在未來五年內(nèi)推出10個臨床候選藥物，應(yīng)用于腫瘤學(xué)和自身免疫疾病領(lǐng)域。

1.姜植銘出任萬泰生物總經(jīng)理。萬泰生物發(fā)布公告，稱其董事會近日收到董事長兼總經(jīng)理邱子欣提交的書面辭職報告。邱子欣決定將主要精力集中在董事長工作職責(zé)和公司戰(zhàn)略發(fā)展上，申請辭去公司總經(jīng)理一職，辭職后仍繼續(xù)擔(dān)任公司董事長職務(wù)和董事會專門委員會委員相關(guān)職務(wù)。經(jīng)公司董事長邱子欣提名、董事會提名委員會審核，董事會同意聘任姜植銘女士為公司總經(jīng)理。

2.FDA前監(jiān)管專家入職細(xì)胞療法公司總裁。1月15日，專注于研發(fā)T細(xì)胞療法的NeoImmuneTech（NIT）宣布，任命Luke Oh博士為總裁，立即生效。Luke Oh博士主要工作重點(diǎn)是加快長效人IL-7因子NT-I7的臨床開發(fā)，并為其治療急性輻射綜合征（ARS）的潛在首次批準(zhǔn)制定監(jiān)管路徑。此前，Luke Oh博士曾在FDA臨床藥理學(xué)III分部以及炎癥和免疫藥理學(xué)分部擔(dān)任高級研究員。

3.我國推動生物技術(shù)與延緩老年病深度融合。近日，國務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于發(fā)展銀發(fā)經(jīng)濟(jì)增進(jìn)老年人福祉的意見》，提出26項舉措，對老年人的醫(yī)、食、住、行、文娛、購物等方面做出明確指導(dǎo)，其中與醫(yī)療醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)息息相關(guān)的鼓勵政策較多，包括推動基因檢測、分子診斷等生物技術(shù)與延緩老年病深度融合，開發(fā)老年病早期篩查產(chǎn)品和服務(wù)等。

  1. CDE新藥受理情況（01月16日)

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